承接上篇,接下来将对$(ARGX)$公司的重磅产品Efgartigimod进行分析与估值。 l Efgartigimod 技术原理:全人源抗体,使用了ABDEG,Efgartigimod与FcRn结合而促进病理性的IgG的消除,具体原理如下图。Efgartigimod与FcRn结合的同时,并不与Fcγ受体结合,因而不会招募NK细胞产生ADCC作用。 基于相同原理已进入临床阶段的候选药物: 此外,Roivant Sciences, Inc.的RVT-1401正在US之外进行用于Autoimmune Disorders的I期临床试验;Albumedix Ltd.的Albumedix’ Engineered Recombinant Albumins (Veltis)处于临床前,用于肿瘤治疗;Alexion Pharmaceuticals, Inc. (ALXN)还有一款靶向albumin-FcRn interactions 的SYNT002,处于临床前。 (1)Efgartigimod用于重症肌无力(Myasthenia Gravis,MG) 疾病介绍:重症肌无力(Myasthenia Gravis,MG) 重症肌无力(MG)是一种由神经-肌肉接头处传递功能障碍所引起的自身免疫性疾病,临床主要表现为部分或全身骨骼肌无力和易疲劳,活动后症状加重,经休息后症状减轻。患病率为77~150/100万,年发病率为4~11/100万。据估计美国共有64000名MG患者。 重症肌无力的发病原因分两大类,一类是先天遗传性,极少见,与自身免疫无关;第二类是自身免疫性疾病,最常见。发病原因尚不明确,普遍认为与感染、药物、环境因素有关。同时重症肌无力患者中有65%~80%有胸腺增生,10%~20%伴发胸腺瘤。 重症肌无力无法治愈,但可以通过药物治疗,有时也可以通过手术治疗。该病可以首先服用Mest