ESMO的一组数据，让和誉医药再度站在聚光灯下。创业7年，徐耀昌带领的团队终于拿到了那组让他们兴奋感满满的数据，同时也给产业界留下一个可研究的样本，“卷”进已经稍显拥挤的靶点后，怎样才能从后来者变成领先者。 两年前，和誉医药登陆港交所，代号为ABSK011的一项核心在研产品受到投资人的“质疑”。 原因有两个： 首先，作为2016年才成立的一家中国Biotech，和誉医药针对FGFR4靶点的小分子抑制剂ABSK011，在全球所有开展这一靶点临床研究的药企中，排序在第10位左右，且前面不乏诺华、Blueprint等重磅“玩家”。换句话说，这个赛道有点“卷”，且和誉医药不具备先发优势。 其次，排位靠前的大药厂皆因临床结果不及预期或终止临床或超过3年无实际进展。 所以，当和誉医药招股书中，出现针对FGFR4靶点的ABSK011时，投资人不免疑问：前序临床试验面临大面积“折戟”或暂停，和誉医药凭什么认为自己能行？ 两年后再回忆起彼时的情形，和誉医药创始人兼CEO徐耀昌博士的回复与两年前一样，“从临床需求到对这一靶点的认知，再到ABSK011化合物的设计和优化，以及动物实验的数据和早期临床的数据，里里外外的情况我们了解的最清楚，我们坚信和誉的化合物有独到的优势，在临床上会有较好的表现”。 和誉医药创始人兼CEO 徐耀昌博士 事实验证了团队的坚持。2023年10月，在欧洲最负盛名和最具影响力的肿瘤学会议ESMO（欧洲肿瘤内科学会）上，ABSK011向全球医药界展示了积极的临床数据：在27位受试者的Ib临床试验中，取得ORR达40.7%的好成绩。这在单药小分子肝癌治疗上，具有里程碑式的意义。 这组数据，让和誉医药再度站在聚光灯下。除了ABSK011的故事，业界还想知道，这家持续在资本“寒冬”里持续释放积极信号的Biotech，做对了什么？ 01 成功的背后是坚持迎难而上 同大多数中国Bio

凭借差异化的管线布局、强劲的早研与全球临床开发能力、深耕国际市场的不断积累以及逐渐成熟的国际合作等优势，和誉-B(02256)正将不断增长的创新势能转化为澎湃的商业动能。 凭借差异化的管线布局、强劲的早研与全球临床开发能力、深耕国际市场的不断积累以及逐渐成熟的国际合作等优势，和誉-B(02256)正将不断增长的创新势能转化为澎湃的商业动能。 与国内众多尚未有收入或盈利的创新药企不同，依托领先的研发数据，广泛的国际合作和BD交易，和誉医药已在临床研发阶段，实现了创新带来的收益，产生了丰富的现金流，进一步彰显公司成长的确定性。 从宏观层面来看，近年来医疗资源配置正不断整合优化，推动我国生物医药产业出海发展步入关键阶段。与此同时，在全球生物医药融资环境还未明朗的当下，一家药企若具备成熟的创新研发体系以及完善的国际开发能力和“造血能力”，无疑将更加吸引投资者关注。 因此，通过解构和誉医药新出炉的2023年财报，投资者可以对公司核心竞争力以及中长期价值走向有更深入的理解。 当前国内创新药前沿发展已不再是单纯的Me-too/Me-better，而是已经转型更高端的Best/First-in-class，并开始在全球学界崭露头角。 以核心产品Pimicotinib为例，作为口服高选择性高活性CSF-1R小分子抑制剂，Pimicotinib是国内第一个自主研发并进入全球临床III期的高选择性CSF-1R抑制剂，也是全球腱鞘巨细胞瘤(TGCT)领域首个获得中美欧三地突破性治疗药物认定和优先药物认定，并已拿下美国FDA快速通道认定的产品。 截止目前，全球范围内获批上市的用于治疗腱鞘巨细胞瘤的CSF-1R靶向药物仅有第一三共的培西达替尼，并由于潜在肝毒性被FDA给予黑框警告，未在国内上市。 对比其他治疗腱鞘巨细胞瘤的药物，Pimicotinib具有更好的疗效性以及安全性。疗效性方面，临床Ib期试

2023年10月24号，和誉医药（港交所代码：02256）宣布，公司在2023年欧洲肿瘤学会（ESMO）年会上公布了两项自主研发创新小分子候选药物的重要临床试验研究成果，分别为FGFR4抑制剂Irpagratinib（ABSK011）在晚期肝细胞癌患者和口服小分子PD-L1抑制剂ABSK043在晚期实体瘤患者的首次人体试验临床数据。两项研究成果均为同靶点中国公司自研候选药物首次在国际大会上发布。 Irpagratinib是和誉医药独立自主研发的全球潜在同类最FGFR4抑制剂。此次发布的临床1b期试验中，irpgratinib在经治的FGF19过表达肝细胞癌患者中展现出优异的初步疗效和安全性，其中在BID每日两次给药队列27例经治受试者中ORR达40.7%，显著超越此前全球范围内进入临床的多个FGFR4抑制剂。 和誉医药创始人兼CEO徐耀昌博士表示： 中国肝癌患者数量十分庞大，但是目前全球范围内治疗手段非常有限，和誉irpagratinib的初步临床数据展现出了优异的疗效及良好的安全性，根据目前的临床数据，很有可能成为肝细胞癌患者的潜在最佳的治疗方案。    现行肝癌治疗方案主要以局部治疗±系统抗肿瘤药物治疗为主。系统治疗药物主要为抗血管生成靶向药物和免疫检查点抑制，尽管取得了长足进展，但仍缺乏精准、高效、安全的治疗方。而和誉医药的Irpagratinib是国内首个自主研发的口服高选择性FGFR4小分子抑制剂，其在肝癌患者中的安全性和耐受性良好，不良反应谱有别于抗血管药物，在临床上易于管理。历史研究数据表明，国内的标准二线抗血管靶向药物瑞戈非尼和阿帕替尼的客观缓解率仅为11%，而免疫治疗药物帕博利珠单抗、卡瑞利珠单抗和替雷利珠单抗也仅为13%、15%和13%。因此，Irpagratinib展现出打破肝癌二线治疗僵局和向更前线患者中探索的潜力。 本次大会上，

原创 朱雪琦 动脉网 12月4日，和誉医药公布了与跨国大药企默克达成的一笔重磅BD交易，以逾6.055亿美元的总付款及双位数销售提成将其自主研发的潜在同类最佳CSF-1R抑制剂Pimicotinib（ABSK021）的商业化权益授权于默克，此项交易的首付款高达7000万美元。 今年3月，和誉医药还与艾力斯就临床前分子ABK3376(EGFR-TKI)的研发及商业化达成独家授权许可合作，合同总金额高达1.88亿美元，并可获得额外的销售提成。 既有晚期管线的商业化BD，又成功实现了早研分子的变现盈利，和誉医药的BD究竟有何独特之处？ 对和誉医药联合创始人兼首席科学官陈椎博士来说，今年是特别的一年。资本环境较差，再加上公司临床管线厚积薄发，多个项目都到了要谈BD的阶段，他有将近1/3的时间花在了和BD相关的工作上。 在今年的几个重大行业会议上，和誉医药都有重要的临床结果公布： 4月，和誉医药在AACR年会上公布了五项最新临床前研究结果；5月，在ASCO年会上公布CSF-1R抑制剂Pimicotinib（ABSK021）重要临床Ib期研究数据；10月，ESMO年会上，发表了FGFR4抑制剂Irpagratinib（ABSK011）和小分子PD-L1抑制剂ABSK043的首次人体临床数据；同月，ENA(EORTC-NCI-AACR)会议上，发布新一代PRMT5*MTA抑制剂和可入脑PD-L1小分子抑制剂的最新临床前研究进展。 和誉是一家成立7年，约250人规模的创新药研发公司，有16个对外披露的管线，其中，10个处在临床阶段。16个管线里，可以分成两批不同时期立项的项目。第一批项目诸如FGFR4和CSF-1R靶点，大多是成熟靶点，风险相对可控，但选择的适应症较有特点，赛道不会过于拥挤。 在陈椎看来，这类项目在早期谈对外授权合作难度较大，因为市场销售潜力较难评估，但是研发推进到临床试验

近日，和誉医药在2023年欧洲肿瘤学会（ESMO）年会上连续公布两项自主研发创新小分子候选药物的重要临床试验研究成果，分别为FGFR4抑制剂Irpagratinib（ABSK011）在晚期肝细胞癌（HCC）患者和口服小分子PD-L1抑制剂ABSK043在晚期实体瘤患者的首次人体试验临床数据。 这是同靶点中国公司自研候选药物首次在国际大会上发布。Irpagratinib在每日两次给药（BID）队列27例经治受试者中客观缓解率（ORR）达40.7%，颠覆性超越此前全球范围内进入临床的多个FGFR4抑制剂，成为近期中国医药圈关注焦点之一。 “肝癌在西方国家是属于罕见病，但是在中国病人特别多，这是国内乙肝丙肝较为流行和生活中大量饮酒共同造成的”。和誉医药创始人兼CEO徐耀昌博士介绍，“2016年和誉成立时，启动的第一个项目就是ABSK011，就是想攻克肝癌这个对中国患者伤害很大的瘤种，我们中国创新药企必须承担起这个社会责任。” 据了解， 2020年原发性肝癌每年新发病例数达90.6万人，病死83.0万人，而中国患者约占全球半数。跨国药企开发的疗法中，以PD-(L)1抗体疗法取得的疗效最好，但ORR仅有30%左右；国内的标准二线抗血管靶向药物疗效最好的ORR也不超过15%。 徐博士表示，“ 这次ESMO上公布的数据，ORR达到40.7%，就是有40.7%的病人肿瘤缩小了30%以上，高剂量组ORR还要更高，而且安全性和耐受性良好。虽然Irpagratinib是第十顺位进入临床研究的，但很可能成为同类首创药物。 谈及Irpagratinib的商业价值，徐博士就国内外市场分头进行了梳理。海外市场方面，曾经有抗血管生成机理的药物，针对肝癌患者的ORR不到10%，该适应症的年销售额也能达到八、九亿美元，现在Irpagratinib单药数据就非常好，未来还有多种联用可能性，欧美市场冲击十亿美元销

和誉-B(02256)：CSF-1R抑制剂Pimicotinib被欧洲药品管理局授予优先药物资格 智通财经APP讯，和誉-B(02256)发布公告，2023年6月7日，上海-上海和誉生物医药科技有限公司(和誉医药)宣布，其创新CSF-1R抑制剂Pimicotinib(ABSK021)被欧洲药品管理局(EMA)授予优先药物资格(Priority Medicine，以下简称“PRIME”)，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤(TGCT)患者。此次PRIME认定是基于正在进行的PimicotinibIb期临床试验的TGCT队列临床结果。PRIME认定与其它国家的突破性治疗药物认定(BTD)相似，旨在加快开发及审评用于治疗严重或致命疾病的新药。 据悉，Pimicotinib是一种新型的潜在CSF-1R同类最佳抑制剂。此前，Pimicotinib于2022年7月获得中国国家药品监督管理局(NMPA)突破性治疗药物认定，于2023年1月获美国食品药品监督管理局(FDA)突破性治疗药物认定。随着获得EMA的PRIME认定，显示了全球各地监管机构对于Pimicotinib临床结果的认可，将加速Pimicotinib的临床开发及上市步伐。 PRIME的资格标准与EMA的加速评估标准相同，为一项加强科学和监管支持，以优化新药开发并加速评估的计划。其针对的是医药短缺领域重点药品，尤其是从治疗创新的角度出发。PRIME申报主要需要满足两点要求：一是其关注医疗需求未得到满足的目标病症，即在社区中没有令人满意的诊断、预防或治疗方法，或者存在有关方法，而与之有关的药品有重大治疗优势;二是其旨在展示有能力解决尚未满足的医疗需求以维持和改善社区健康，例如，通过引入新的治疗方法或改进现有的方法。 Pimicotinib是和誉医药独立自主研发的一款全新口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂。多项研究表明，阻

2023年10月16日，和誉医药（港交所代码：02256）宣布，公司两项临床前研究结果在10月于美国波士顿举行的第35届国际分子靶标与癌症治疗大会上发布（EORTC-NCI-AACR conference, 以下简称ENA大会）。这两项研究成果分别展示了和誉医药在研管线中新一代PRMT5*MTA抑制剂和可入脑PD-L1小分子抑制剂的最新临床前研究进展。作为全球最高质量的聚焦分子靶向与肿瘤治疗的研究会议，ENA大会聚焦了肿瘤治疗领域的创新药物和创新疗法的最新进展。 和誉医药在本届EORTC-NCI-AACR大会上展示壁报如下： 标题: 可入脑的MTA 协同性 PRMT5 抑制剂的发现和表征 壁报编号: C130 会议时间：10月14日12:30-16:00 星期六 会议地点：2层D展厅 研究背景: 在约50%的胶质母细胞瘤和许多其他肿瘤中MTAP基因呈纯合缺失状态。已经证明PRMT5*MTA抑制剂与MTAP基因缺失呈合成致死关系。一代PRMT5抑制剂因为无法区分PRMT5*MTA和PRMT5，导致在临床应用中受限于其狭窄的治疗窗口。开发PRMT5*MTA选择性抑制剂不仅可以提高安全性，还可以提高治疗效果。通过先进的计算辅助结构分析和药物化学设计，我们开发了一款可入脑的高活性、高选择性的MTA-协同性PRMT5抑制剂ABK-PRMT5-1，该抑制剂在多种临床前模型中表现出强大的抗肿瘤活性和透过血脑屏障的活性。 结论： 和誉医药展示的ABK-PRMT5-1能强效地抑制MTAP缺失的肿瘤细胞的增殖而对MTAP野生型细胞系的影响很小。此外，它显著降低MTAP缺失的肿瘤细胞系中的SDMA（对称二甲基精氨酸）的水平。在MTAP缺失的异种移植瘤模型中，口服给予ABK-PRMT5-1能强烈抑制肿瘤的生长。此外，ABK-PRMT5-1在动物体内表现出显著的入脑特性和优秀的Kp值，且药

2023年6月7日，和誉医药（港交所代码：02256）今日宣布，其创新CSF-1R抑制剂Pimicotinib（ABSK021）被欧洲药品管理局（以下简称 "EMA"）授予优先药物资格（Priority Medicine 以下简称 “PRIME”），用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤。此次优先药物资格认定是基于Pimicotinib腱鞘巨细胞瘤患者临床Ib期试验的优异研究结果。“优先药物计划”与其它国家突破性疗法认定相似，旨在加速医药短缺领域重点药品的审评进程。 Pimicotinib是全球第一个获得中美欧三地突破性疗法或优先药物资格认定的潜在CSF-1R同类最佳候选药物。此前，Pimicotinib于2022年7月获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE） 突破性治疗药物认定，于2023年1月获美国食品药品监督管理局（FDA）突破性疗法认定。中美欧三地的突破性疗法或优先药物资格三重认定，显示了全球各地监管机构对于Pimicotinib临床结果的认可，将加速Pimicotinib在全球上市的步伐，彰显和誉医药的创新研发实力。 PRIME的资格标准与 EMA 的加速评估标准相同，为一项加强科学和监管支持, 以优化新药开发并加速评估的计划。其针对的是具有重大公共卫生利益的医药产品，尤其是从治疗创新的角度出发。PRIME申报主要需要满足两点要求 : 一是未满足医疗需求的目标条件，即在社区中没有令人满意的诊断、预防或治疗方法，或者该治疗方式有重大突出优势；二是展示解决未满足的医疗需求以维持和改善社区健康的潜力，例如，通过引入新的治疗方法或改进现有的方法。 关于Pimicotinib Pimicotinib是和誉医药独立自主研发的一款全新的口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂。研究表明，阻断CSF1/CSF-1R信号通路可调节和改变巨噬细胞功能，在多种巨噬细胞相关疾病中发

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2023年11月16日下午，在秋风爽朗的浦发银行东方体育中心，摩根大通企业竞跑赛第10届线下上海站比赛正式开赛。比赛全程5.6公里，有近200家企业和5000名选手参赛。其中，和誉医药派出13名“运动健将”参加此次竞跑比赛。 图片 由摩根大通发起和主办的摩根大通企业竞跑赛®已经连续举办了47年，在横跨6大洲15个地点的系列赛事中，上海将是2023年摩根大通企业竞跑赛的最后一站。这项5.6公里的公益竞跑项目致力于推广健康竞技、团队合作以及职场友谊，赛事将向当地非盈利机构进行捐赠，含大病患者照顾、社区健康、生态环保等公益项目。一直以来热心公益的和誉医药也积极参与了此次竞跑活动。 图片 此次和誉医药参赛的13名“运动健将”全部完成了比赛并获得了总排名第20的好名次，其中，邓海兵博士取得了27分钟的好成绩，个人排名147。和誉医药的员工们不仅在科技创新上力争上游，在参与社会公益活动方面也是奋勇当先，正如此次和誉跑团的口号 “激情点燃希望，活力成就梦想”。未来，和誉医药也将持续关注员工身体健康，深度参与公益事业，在医药创新领域继续释放激情与活力。 图片 让我们一起来欣赏和誉医药运动健将的矫健身姿吧！

成立六年多来，和誉医药一直和时间赛跑，一分一秒都没有浪费。 “做药难度不亚于两弹一星，同时患者在等待，因而我对做药充满了敬畏之心。小分子机会仍然很多，必将重新焕发新的生命力。”在第七届中国医药创新与投资大会上，我与和誉医药创始人徐耀昌博士偶遇，这是我们交谈中他给我印象最深的话。 创始人是一家企业之灵魂。人如其名，清风徐来，耀昌之和，是他给我的第一感受。 研发客主编毛冬蕾与徐耀昌博士（右）在中国医药创新与投资大会现场 从Biotech到Big Pharma 1978年，徐耀昌本科就读于南京大学化学系，毕业后被国家一个中美交流项目选中赴美留学，在美国芝加哥大学获得了化学博士学位。1988年，他加入加拿大国家研究院下设一家小型生物技术公司BioChem Pharma工作。 上世纪80年初艾滋病盛行。正当科研界和医学界一筹莫展之时，这家名不见经传的加拿大小公司几十号研发人员在一间小小的实验室里，合成了抗艾滋病药物拉米夫定，后被美国FDA批准。如今，拉米夫定早已成为经典的抗病毒药物，也是慢性乙肝的治疗药物。而这家加拿大公司也因拉米夫定一战成名。 这段经历让徐耀昌认识到小型生物技术公司拥有巨大的创新力，同时也深刻体会到，做药是系统工程，小公司并不具备生产、销售等实力。BioChem Pharma被并购之后，他希望系统学习制药工程，于是加入美国礼来大药厂，成为国内第一位加入礼来药物化学部门的华人。 上世纪90年代是小分子重磅药物辈出的高光时刻，礼来便是其中之一。徐耀昌有幸与礼来顶级的化学家共事。1993年10月，他是礼来高级有机化学家，后担任发现化学研究总监直至2006年1月。 在礼来13年的职业生涯中，他从实验室开始，逐渐管理大型项目，系统学习了大企业庞大的研发系统和严密的决策流程。 徐耀昌博士  和誉医药创始人兼CEO 在美国奋斗多年，拥有体面的工作和稳定的收入，但徐耀昌却

本报记者 徐一鸣 见习记者 金婉霞 “拿到ABSK011单药治疗肝癌的临床数据后，我们都感到很振奋。接下去，我们还要抓紧时间做很多工作。第一步，要抓紧推进临床进展，并推进单药的上市申请，同时布局ABSK011在欧美的上市计划；第二步，要以ABSK011为基础，推进联合用药治疗肝癌，并将它推进到一线用药，目前，我们已经与罗氏达成了合作。”在接受《证券日报》记者采访时，和誉医药创始人兼CEO徐耀昌博士表示。 消息上，10月24日，和誉医药宣布，企业在2023年欧洲肿瘤学会（ESMO）年会上公布了由其自主研发的创新小分子候选药物FGFR4抑制剂Irpagratinib（ABSK011）对于晚期肝细胞癌症患者治疗的临床试验数据，客观缓释率（ORR）达到40.7%。“也就是说，有40.7%的患者在接受ABSK011的治疗后，患者的肿瘤体积缩小了30%。”徐耀昌进一步解释称，这显示出，ABSK011针对晚期肝癌患者具有“显著疗效”。 肝癌领域或将产生重磅药 近年来，肝癌治疗颇受国内药企重视，泽璟制药、恒瑞医药、君实生物、信达生物、百济神州、众生药业、广生堂等药企纷纷将肝癌作为重点布局的适应症开发。 徐耀昌博士解释称，这是因为我国是全球肝癌高发国家，每年新增和死亡肝癌患者均占全球近半数，从绝对人数上来说占全球首位。然而在美国市场，肝癌却属于罕见病，这也就导致了，对于肝癌新药的研发投入上，海外大药企的动力远不及国内企业。近几年，随着国内药企向创新药发展，肝癌这一国内的大适应症也逐渐走到了台前。 一位分析师则表示称，肝癌作为中国肿瘤中的大适应症，且现有化疗、靶向疗法疗效有限，存在较多未被满足的临床需求，因此肝癌自然会成为各家必争之地；此外，在肝癌治疗领域，创新药的销售额也值得期待。“拜耳的索拉非尼（于2008年在国内上市），卫材\默沙东的仑伐替尼（于2018年在国内上市）是两款经典的一线肝癌

2023年9月19日，和誉医药代表团一行来到位于浙江省丽水市遂昌县的王村口镇中心小学，将和誉医药全体员工参与组装的爱心自行车赠与学校，并为五年级的学生带来了一堂生动的药物研发科普课程。 和誉医药员工组装现场 和誉医药员工组装现场 和誉医药秉承着为王村口镇中心小学的孩子们送去温暖和鼓励的初衷，让可爱的小朋友们可以看到课本外多姿多彩的科学和世界，希望借以点燃孩子们梦想的火花，通过更加努力的学习与实践，走向更远更美好的未来。 捐赠仪式现场 捐赠仪式现场图片 王村口镇党委副书记、镇长张腾海、王村口镇党委委员、纪委书记林辉、王村口镇中心小学校长谢斌、和誉医药董事长兼CEO徐耀昌博士以及和誉医药代表团出席捐赠仪式。 在捐助仪式上，谢斌校长首先对和誉医药代表的到来表示欢迎并对他们对学校的捐助表示感谢，期望孩子们能不辜负和誉医药叔叔阿姨们的帮助与期待，能够利用好捐赠物品，勤于实践，将红色文化和浙西南革命精神传承下去。 和誉医药代表田慧敏女士致辞 和誉医药代表田慧敏女士在致辞中提到，创新性药物的诞生需要经过数不清的关卡，整个药物的研发过程可谓道阻且长，但是梦想和使命让我们坚持做这件虽然充满挑战但极具意义的事情，也是梦想和使命促成了和誉医药想要帮助更多的孩子们去追逐自己的理想。 谢斌校长为和誉医药颁发证书 捐赠仪式结束后，和誉医药代表冯佳女士为五年级的学生们带来了一堂活泼灵动的生物医药小知识的科普课，帮助学生们了解药品的研发和生产过程，也帮助他们打开观察世界的好奇心，种下梦想的种子。 生动活泼的科普小课堂 生动活泼的科普小课堂 在这片小桥流水，白墙黛瓦，袅袅茶香的美丽土地上，伴着学生们朗朗的读书声，梦想的种子已然在孩子们的心中生根发芽。 王村口镇中心小学 学校创建于1908年，现有小学教学班6个共166名学生，附属幼儿园2个班共40名幼儿。学校先后成为“全国红旗大队”“少先队英雄集体创

WHO 第二季度收录药物已更新，小 M 这就带大家盘点最值得我们关注的小分子药物。 8 月初，世界卫生组织（WHO）更新了第二季度的药物收录情况。众所周知，药物研发是一个漫长的周期，从成千上万个候选分子中，历经 3-5 年的临床前体内外实验筛选，最终能推进临床研究的少之又少。顺利推进临床阶段，是药物获得批准并进入市场的重要里程碑。 在这篇文章中，小 M 将结合公开资料，带大家盘一盘已快人一步进入临床试验的十个小分子药物。 ▐ 01: Irpagratinib  ■ 原研公司：和誉生物医药 ■ 适应症：肝细胞癌（HCC） ■ 临床阶段：Ⅱ 期 Irpagratinib (ABSK011) 是一种新型、高选择性的小分子 FGFR4 抑制剂。 在临床前研究中，ABSK-011 的靶点蛋白 IC50<10 nM，相对于其他 FGFR 激酶具有至少 50 倍的选择性。口服 ABSK-011 强烈抑制皮下异种移植肿瘤的生长并诱导 FGFR4 活性依赖的消退[1]。 图 1. ABSK011 作用机制。   公开资料表明，ABSK-011 正在进行一项临床 Ⅱ 期研究，旨在评估其联合 Atilizumab 在晚期或不可切除 HCC 患者中的安全性和耐受性[2]。 此外，一项 ABSK-011 作为单药治疗用于晚期 HCC 患者的临床 Ⅰ 期试验同时进行，主要评估口服 ABSK-011 的推荐扩展剂量和安全性[2]。 ▐ 02: Vorbipiprant  ■ 原研公司：Rottapharm ■ 适应症：结直肠癌 ■ 临床阶段：Ⅱ 期 Vorbipiprant (CR6086) 是一种新型、有效、选择性、口

 2023年7月4日，和誉医药（港交所代码：02256）宣布，其自主研发的新一代EGFR Exon20ins抑制剂ABSK112临床试验获得美国食品药品管理局（“FDA”）临床研究许可，即将开展针对非小细胞肺癌（NSCLC）的国际首次人体I期临床试验。 ABSK112是一款具有优异活性、选择性、和入脑特性的二代EGFR Exon20ins口服抑制剂。相较于此前已上市或已进入临床试验的EGFR Exon20ins抑制剂，ABSK112在临床前研究中展现出更优的入脑特性、针对野生型EGFR的更优选择性、以及更广泛的Exon20ins突变覆盖谱，并在多种 EGFR Exon20ins突变的小鼠肿瘤模型中表现出极佳的体内药效，具备了在临床上获得更好安全窗和药效并成为新一代同类最佳药物的潜力。 关于NSCLC 肺癌是世界上第二常见的癌症，2020年其新发病例超过200万，其中美国22万7875例，中国81万5563例。肺癌死亡率高居首位，每年死亡人数超过170万，其中美国13万8225例（7.7%），中国71万4699例（39.8%）1。非小细胞肺癌（NSCLC）在所有肺癌中占比最高（85%）。在白种人和亚洲人中，分别约17%和50%的肺腺癌中出现了表皮生长因子受体（EGFR）突变2。 关于ABSK112-101 这是一项首次人体（FIH）、多中心、非随机、开放性、I期试验。此项研究首先在NSCLC患者中进行ABSK112的剂量递增，旨在评价研究药物的安全性、耐受性、PK和初步抗肿瘤活性。 参考文献： 1. International Agency for Research on Cancer (IARC).Cancer Today (iarc.fr). Released December 14, 2022. Accessed May 6, 2023. 2. Fang W,

2023年05月28日，和誉医药（港交所代码：02256）宣布，其用于治疗晚期腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的CSF-1R抑制剂Pimicotinib（ABSK021）的Ib期研究结果将于2023年6月2日至6日在美国芝加哥举行的2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。 该数据是关于Pimicotinib在治疗晚期TGCT患者中的卓越抗肿瘤疗效及安全性，并将于编号为「Poster Bd#: 493」的海报展示中以「EFFICACY AND SAFETY PROFILE OF PIMICOTINIB (ABSK021) IN TENOSYNOVIAL GIANT CELL TUMOR (TGCT): PHASE 1B UPDATE」的标题公布。 截止2022年12月，TGCT队列已累计完成49例患者入组，包括37例50mg剂量组的患者以及12例25mg剂量组的患者。在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，和誉医药将进一步更新50mg剂量组的数据，并首次公开25mg剂量组的数据，包括安全性数据、疗效数据、药代动力学数据和药效学数据。 疗效数据 · 共计31例接受50mg QD剂量Pimicotinib治疗的患者完成了至少1次经治疗后的肿瘤缓解评估，所有患者均观察到了肿瘤的缩小，且未达到中位缓解持续时间（DOR）。 · 最佳的客观缓解率（ORR）高达77.4% (24/31），包括2例完全缓解（CR）的患者和22例部分缓解（PR）的患者。而在这24例获得客观缓解的患者中，87.5% (21/24) 患者的客观缓解在接受治疗后的25周内就被观察到。 · 从基线到第25周，66.7%（16/24）的患者关节部位的疼痛获得了明显改善，且关节部位的僵硬程度和关节活动范围也呈现缓解的趋势。 · 显著的药效学（PD）标志物变化被观察到，例如血浆CSF-1水平升高、非经典单核细胞和