AVRO : 基因疗法领域的超级潜力股(2)
@科迪勒拉:
普通投资者似乎患有慢性注意力缺陷障碍,他们关心的唯一事情是:下一季度会发生什么? ---蒙蒂尔此篇文字是对我们的:“AVRO:基因疗法领域的超级潜力股”一文的补充,内容来自于公司官网及SA上的分析文章,仅供读者参考。CEO的资历:自2015年成立以来,AVROBIO一直由Geoff MacKay领导。他是细胞和基因治疗的先驱,并领导了一些令人印象深刻的生物技术公司。在AVROBIO之前,他是Organogenesis(纳斯达克股票代码:ORGO)的首席执行官,这是一家领先的细胞治疗公司,获得了FDA的第一个异体细胞治疗批准。他还创立并领导了Genesis公司,这是一家专注于将CRISPR Cas-9基因编辑应用于异种移植的生物技术公司。在此之前,他在诺华(Novartis)担任免疫和移植副总裁时获得了基础知识,MacKay凯似乎理解临床试验设计的重要性,而不仅仅是临床治疗的安全性和有效性。他计划于2021年第一季度与FDA就Fabry Disease的批准路径进行讨论,并在2021年年中与FDA就戈谢氏3型药物的临床路径展开对话。其它研发管线:AVROBIO的领先疗法是三个1/2期基因疗法,包括法布里病、戈谢氏1型和胱氨酸病,截至11月更新,这些疗法均显示出阳性结果。Hunter综合征(AVR-RD-05)、戈谢氏3型(AVR-RD-06)和庞贝病(AVR-RD-03)尚处于早期研究中。每种主要治疗方法的科学基础是体外慢病毒载体介导模式,戈谢氏1型(AVR-RD-02)是一种体外慢病毒载体介导的戈谢病1型的基因疗法。它正在进行1/2期临床试验,叫做GuardOne,这是一个非随机跨国开放标签16人试验。到目前为止,已经有一名患者接受了注射。一名患者的初步结果显示,基因治疗3个月后,毒性代谢物血浆溶菌素- gb1和血浆壳三糖苷酶减少。戈谢氏病的市场规模预