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普通投资者似乎患有慢性注意力缺陷障碍，他们关心的唯一事情是：下一季度会发生什么？ ---蒙蒂尔 此篇文字是对我们的：“AVRO：基因疗法领域的超级潜力股”一文的补充，内容来自于公司官网及SA上的分析文章，仅供读者参考。 CEO的资历： 自2015年成立以来，AVROBIO一直由Geoff MacKay领导。他是细胞和基因治疗的先驱，并领导了一些令人印象深刻的生物技术公司。在AVROBIO之前，他是Organogenesis(纳斯达克股票代码:ORGO)的首席执行官，这是一家领先的细胞治疗公司，获得了FDA的第一个异体细胞治疗批准。他还创立并领导了Genesis公司，这是一家专注于将CRISPR Cas-9基因编辑应用于异种移植的生物技术公司。在此之前，他在诺华(Novartis)担任免疫和移植副总裁时获得了基础知识，MacKay凯似乎理解临床试验设计的重要性，而不仅仅是临床治疗的安全性和有效性。他计划于2021年第一季度与FDA就Fabry Disease的批准路径进行讨论，并在2021年年中与FDA就戈谢氏3型药物的临床路径展开对话。 其它研发管线： AVROBIO的领先疗法是三个1/2期基因疗法，包括法布里病、戈谢氏1型和胱氨酸病，截至11月更新，这些疗法均显示出阳性结果。Hunter综合征(AVR-RD-05)、戈谢氏3型(AVR-RD-06)和庞贝病(AVR-RD-03)尚处于早期研究中。每种主要治疗方法的科学基础是体外慢病毒载体介导模式， 戈谢氏1型(AVR-RD-02)是一种体外慢病毒载体介导的戈谢病1型的基因疗法。它正在进行1/2期临床试验，叫做GuardOne，这是一个非随机跨国开放标签16人试验。到目前为止，已经有一名患者接受了注射。一名患者的初步结果显示，基因治疗3个月后，毒性代谢物血浆溶菌素- gb1和血浆壳三糖苷酶减少。戈谢氏病的市场规模预计将达到17亿美元(2025年)。 （戈谢病即葡糖脑苷脂病，是一种家族性糖脂代谢疾病，为染色体隐性遗传，是溶酶体沉积病中最常见的一种。葡糖脑苷脂是一种可溶性的糖脂类物质，是细胞的组成成分之一，在人体内广泛存在。由于葡糖脑苷脂酶的缺乏而引起葡糖脑苷脂在肝、脾、骨骼和中枢神经系统的单核-巨噬细胞内蓄积而发病） 胱氨酸病AVR-RD-04是AVRO第3种基因疗法，目前正在与美国加州大学SD公司合作进行1/2期研究。到目前为止，六名患者中的两名已经接受了三组患者分期开放标签治疗设计中的第一组。初步结果显示，在基因治疗一年后，第一个患者仍然没有使用半胱胺，并且在其他各种措施中显示了积极的数据，包括角膜胱氨酸晶体的大量减少。胱氨酸病是AVROBIO最小的市场，预计2019年价值仅为2亿美元。 （胱氨酸病，是一种常染色体隐性遗传氨基酸代谢疾病，特征为胱氨酸结晶沉积在各种组织中，如眼睛、骨髓、淋巴结和内脏器官等） 一年内的主要催化剂： 2021年1月，AVR-RD-01，提交2期研究附加的肾脏活检数据 2021年第一季度，戈谢氏1型AVR-RD-02，在世界研讨会上展示6个月的数据 2021年，执行戈谢氏1型的全球1/2期试验 2021年，完成胱氨酸病的1/2期登记，并与FDA合作进行关键试验设计 2021年2H，准备并可能启动一项庞贝病的经典婴幼儿发病研究 2021年2H，AVR-RD-05，第一个亨特综合征患者给药。 财务状况： AVROBIO是一家不产生收入的早期生物技术公司，截至2020年，现金基础为2.2亿美元，负债为0美元。预计其1/2期管道不会在2022年实现首笔收入1400万美元，在2025年实现首笔利润2400万美元，而营收将达到2.28亿美元。预计随着管道的成熟和合作伙伴关系的发展，营收将逐渐增长，最终达到46亿美元的销售峰值。 风险讨论： AVROBIO的风险高于平均水平，主要源自其研发管线尚除早期。适应症的多样化可能会有所帮助，但任何未达临床终点都可能对这种小型早期生物技术造成严重损害。公司拥有足够支持2-3年业务发展的现金，但股东稀释是高度预期的，因为自IPO以来每年都会发生，2020年的稀释约为15%。 结论： 对于高风险/高回报的游戏，投资者现在可以以合理的估值进入这家相对现代的生物技术公司。科学故事是存在的，而且很强大。 2021年将充满一系列研发进展，股价的大幅波动会让投资人难以经受。投资者应该自己判断，AVROBIO是否能够开发其46亿美元的潜在市场。我预计，2021年股价有翻倍的潜力，5年目标价为75美元(上涨400%)。 $Avrobio Inc.(AVRO)$$奥麦罗制药(OMER)$$Cassava Sciences Inc(SAVA)$$Lineage Cell Therapeutics Inc(LCTX)$