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$Urogen Pharma Ltd.(URGN)$

MitoGel - UGN-101 已经被FDA批准用于Urothelial Carcinoma

催化剂方向成功信心评分：B； 成功可能性：75%

催化剂波动范围（正负50%或以上；14-28-42）

财报日期2020年2月25日 预计季度收益跌幅同比上季扩大31.8%

我们的应用在美国市场上销售UGN-101，UGN-102和我们的其他候选产品，而不会限制产品的认可标签，规格，分布或使用或强加其他限制；FDA目前没有用于治疗UTUC的药物，FDA超过15年没有批准用于治疗非肌肉浸润性膀胱癌或NMIBC的药物；只有FDA批准了NMIBC的三种药物，最近一次批准是在15年前。

两个候选产品UGN-101和UGN-201已分别获得FDA的LG UTUC和CIS治疗孤儿药称号。——7年独享权利。

UGN-101使用了公司 RTGel™技术平台了能够使得传统化疗药物丝裂霉素更长的暴露，而避免手术治疗

https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02793128?term=OLYMPUS&draw=2&rank=3

试验为单臂设计没有对照组，研究入组71名低级别UTUC患者，每1毫升TC-3凝胶中接受4毫克丝裂霉素，每周一次膀胱灌注，6次最大剂量为15毫升。共同的主要终点是CR，CR被定义为输尿管镜检查阴性、冲洗细胞学阴性和不良事件率。

研究结果显示59%的患者完全缓解，6个月的药物持续率为89%，12个月的药物持续率为84%。

中位复发时间为13个月。

主要的不良事件包括输尿管狭窄（43.7%）、尿路感染（32.4%）、血尿（31.0%）、腰痛（29.6%）、恶心（23.9%）、排尿困难（21.1%）、肾功能损害（19.7%）和呕吐（19.7%）。这些不良反应大多为轻至中度，8.5%的患者有严重的输尿管狭窄。

催化剂市场规模预估：

上尿路尿路上皮癌约占膀胱癌总人数的10%-20%，多数为这种低级别的尿路上皮癌，2019年美国新发尿路上皮癌人数为80470人，丝裂霉素和吉西他滨是上尿路常用治疗药物。

由膀胱癌和UTUC组成的尿路上皮癌会影响大量且服务不足的患者。仅在美国，用于医疗治疗尿路上皮癌的Medicare的年度支出在2010年估计至少为40亿美元，预计在2020年至少为50亿美元。大部分支出用于肿瘤切除手术，例如如经尿道膀胱肿瘤或TURBT切除术，以及上尿路切除术。

2015年，美国尿路上皮癌的患病率估计为700,000，年发生率约为80,000。LG NMIBC和LG UTUC在美国的患病率分别约为343,000和14,500。

在2009年发表于《内科学杂志》上的一项研究中，对57例行了肿瘤切除术的LG UTUC患者进行了评估，其中89.5％的患者在四年期间平均每例患者复发5.5次。此外，本研究中约20％的患者进展并最终接受了肾脏和上尿路的切除。

如果获得批准，UGN-101将是FDA批准的首个用于LG UTUC治疗的药物。

自有平台及价值分析——RTGel：反向热水凝胶平台技术暂时估值0.1B 美国专利15项

RTGel，这是一种新颖的专有聚合物生物相容性，反向热凝胶水凝胶，与大多数物质的一般特征不同，RTGel在较低温度下为液体，在加热时会转变为凝胶形式。我们相信这些特征通过顺应目标器官的解剖结构同时防止药物的快速排泄而促进了药物在体腔（包括膀胱和上尿路）中的输送和保留的容易性。下图显示了在不同温度下RTGel的五个阶段的进程。

基于利用UroGen专有的缓释技术平台 ——RTGel的成分基于聚合物，是非活性成分，已被FDA批准用于其他产品，例如Oraqix（牙周凝胶），Namenda（阿尔茨海默氏病口服溶液）和Xeloda（口服化学疗法）。我们用活性药物配制RTGel：在UGN-101和UGN-102情况下是丝裂霉素，在BotuGel情况下是肉毒杆菌毒素。使用标准的滴注方法通过导管将所得制剂以液体形式膀胱内滴注直接注入膀胱或上尿路，然后在体温下转化为凝胶形式。随后，在与尿液接触后，RTGel在数小时内逐渐溶解并释放出活性药物，与水制剂相比，RTGel受尿液产生和排尿周期的影响较小。

我们认为，RTGel与活性药物一起配制时，可以提高治疗各种类型的尿路上皮癌的功效，而不会损害患者的安全性或干扰从尿道到膀胱的自然输液。

专有的制剂技术可以提高局部给药在体腔（如胃，子宫和直肠）中的功效，这些体腔提出了与频繁冲洗，快速排泄和身体分泌有关的解剖和生理挑战。2016年10月，我们宣布我们已根据Allergan协议将具有BOTOX®的专有RTGel制剂的全球许可权授予Allergan，以治疗膀胱过度活动症和相关适应症。

AGEN合作：开发通过膀胱内递送与UGN-201联合开发和商业化zalifrelimab（AGEN1884，抗CTLA-4抗体），用于治疗高度非肌肉浸润性膀胱癌（HG NMIBC）。药物联用。

根据协议的条款，以换取全球1通过膀胱内交付独家授权AGEN1884为尿路癌症的治疗，属 将收到的预付款 1000万美元，除了 1.15亿美元 用于实现某些临床开发和监管里程碑，直至 8500万美元 达到某些商业里程碑，以及许可产品净销售额的特许权使用费在14％至20％之间。

目前正在评估Zalifrelimab（AGEN1884，抗CTLA-4抗体） 属 与Agenus的抗PD-1抗体balstilimab（AGEN2034）联合用于二线宫颈癌，预计将于2020年提交BLA。UGN-201是一种TLR-7 / 8激动剂。

艾尔健康合作：Allergan 已经获得25M

有资格获得总计达200M美元的额外重大里程碑付款，其中包括针对膀胱过动症许可产品启动3期临床试验后获得的2,000万美元; 在针对指定的第二适应症的许可产品的第三阶段临床试验启动后，投入15M；分别在美国和欧盟首次商业销售膀胱过动症许可产品，分别为50M和25M；在美国和欧盟分别针对指定的第二种适应症第一次进行许可产品的首次商业销售时，分别为25M和15M；所有授权产品的净销售额为50000万美元，则为50M。Allergan将根据许可产品的全球年度净销售额，以低个位数向我们支付分层的使用费，但由于竞争产品的市场准入和/或我们的许可产品专利覆盖范围有所减少，Allergan会向我们支付一定的费用。我们负责向任何第三方支付某些与RTGel相关的第三方知识产权的费用。

公司财务指标：财报日期2020年2月25日预计季度收益跌幅同比上季扩大31.8% （可能导致较大跌幅）

*最后季度末现金 ：147.08M

*最后融资时间及金额：2019年1月，1.614亿美元

@科迪勒拉Biotech