点击蓝字 关注我们 2023年9月6日,夏尔巴投资企业——专注于基因编辑技术和基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大(上海)生物科技有限公司(简称“辉大基因”)宣布,其全球领先的治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)的RNA编辑疗法HG202首个研究者发起的临床研究SIGHT-I在天津医科大学眼科医院由李筱荣教授团队顺利完成首例患者给药。 2023年9月6日,夏尔巴投资企业——专注于基因编辑技术和基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大(上海)生物科技有限公司(简称“辉大基因”)宣布,其全球领先的治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)的RNA编辑疗法HG202首个研究者发起的临床研究SIGHT-I在天津医科大学眼科医院由李筱荣教授团队顺利完成首例患者给药。 (李筱荣教授团队) HG202是一项全新的RNA编辑疗法,依托辉大基因原创HG-PRECISE®技术平台,将CRISPR/Cas13 RNA编辑器搭载于单个腺相关病毒(AAV)递送到视网膜,特异性地敲低VEGF-A mRNA表达水平,以治疗已接受过现有抗VEGF疗法有效或耐药的nAMD患者。 “很高兴我们顺利完成了HG202的首例患者给药,本项临床研究的启动是辉大基因的一个重大里程碑,意味着辉大基因正式开始评估其全球领先、中国首创的CRISPR/Cas13 介导的RNA编辑疗法在人体中的安全性和有效性。” 辉大基因联合创始人、总裁兼大中华区总经理姚璇博士说,“ HG202是辉大基因第一个完全自主创新的CRISPR基因编辑管线产品,应用了高保真CRISPR/Cas13Y (hfCas13Y)的 RNA编辑工具。该工具来源于辉大HG-PRECISE®技术平台,不仅可以高