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习惯的枷锁，轻得难以感觉，直到重得无法打破   ---巴菲特

 摘要： 

最近，我对GNPX的基本面做了一些调研。主要研读资料是seeking alpha2018年刊登的一篇看空文章，及去年10月份公司发布的investor presentation slideshow。

对比分析后，得出如下初步结论：

1 空方观点倾向明显，缺乏数据和事实的支持

2 GNPX的核心技术领先世界，适应症市场巨大

3 公司已走出黑暗地带，研发进程值得密切关注

一 GNPX及候选疗法Reqorsa

以下概要介绍中的部分文字摘录自《肺腾快报》及其它文章。

Genprex是一家临床阶段的基因治疗公司，利用独特的、非病毒性的专有平台将肿瘤抑制基因传递给肿瘤细胞，Genprex专注于Reqorsa基因治疗计划。

Reqorsa是一种特别的基因靶向药物，能修复抑癌基因TUSC2（以前称为FUS1）缺失，可能适合大多数非小细胞肺癌（NSCLC）患者使用。过往研究显示包括NSCLC在内的各种癌细胞，80%缺失抑癌基因TUSC2，体内试验也显示相关激酶抑制剂会影响细胞增殖和程序性死亡。

Reqorsa是优化过的TUSC2基因，包封在脂质的，带正电荷的纳米囊泡（纳米级空心球）中。Reqorsa通过静脉滴注进入人体内，靶向癌细胞并在癌细胞DNA中插入野生型TUSC2基因，有效地替代癌细胞有缺陷的TUSC2基因，最终诱导癌细胞死亡。

Reqorsa的作用机制

Reqorsa免疫基因治疗的抗肿瘤作用体现在：

1、直接靶向杀死癌细胞；

2、阻断耐药机制的产生；

3、刺激天然的抗肿瘤免疫反应。

Reqorsa是基因治疗和免疫治疗的结合，因为其上调抑癌基因TUSC2，增加抗肿瘤免疫细胞数量，下调PD1和PD-L1受体，从而增强对癌症的免疫应答。临床前研究显示Reqorsa与其他癌症疗法联合可增强疗效，而副作用轻微。

二 Reqorsa临床数据及最新进展

公司于去年1月6日公布了其开发的基因免疫治疗药物Reqorsa在II期临床试验中的结果。该临床试验是评估Reqorsa联合罗氏制药第一代靶向药物厄洛替尼治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的疗效。

试验入组了57名晚期NSCLC患者，患者既有EGFR突变阳性，也有突变阴性，均至少接受过两线治疗而疾病进展。

目前在可评估的9名患者中，疾病控制率（包括完全缓解、部分缓解和疾病稳定）达78%。

这些患者中EGFR突变阴性患者接受过化疗或免疫治疗，EGFR突变阳性患者则接受过厄洛替尼治疗而后耐药进展。联合厄Reqorsa洛替尼（特罗凯）的安全性与先前I期临床试验观察到的相一致，耐受性好。

2020年1月14日，基因疗法Reqorsa与EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）第三代靶向药物Osimertinib（AstraZeneca）的联合治疗方案获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认证，用于治疗具有EFGR突变的NSCLC患者（这些患者经Osimertinib治疗后出现了疾病进展），预计Reqorsa可以克服患者对TKI的耐药性。该项试验Acclaim-1将于2021年上半年启动。

Reqorsa还同时启动了另一项临床计划：Acclaim-2，与明星PD—1药物Keytruda联合使用，用于治疗非小细胞肺癌。

肺癌是世界上最常见的恶性肿瘤之一，非小细胞型肺癌包括鳞状细胞癌（鳞癌）、腺癌、大细胞癌，占所有肺癌发生的80%。

三 糖尿病基因疗法GPX-002

此外，公司去年2月与匹兹堡大学签署了独家授权协议，以共同研发1、2型糖尿病基因疗法---GPX-002，它使用一种新的输注过程，包括一个内窥镜和一个腺相关病毒(AAV)载体，将Pdx1和MafA基因输送到胰腺。

这些基因表达的蛋白质可以将胰腺中的α细胞转化为具有功能性的β样细胞，这种细胞可以产生胰岛素，但与β细胞截然不同，可以逃避人体的免疫系统。

该项研究目前处于临床前阶段，负责人Dr. George K. Gittes在去年7月讲到：在临床前小鼠研究中，我们看到了令人鼓舞的数据，基因疗法重新编程胰腺细胞，使糖尿病小鼠恢复正常血糖水平约4个月，这可能转化为人类数十年。最近，对非人类灵长类的初步研究结果也很有希望。

四 结论及风险提示

我看好GNPX的前景，并期待着股价能大幅回落，这样可带来更好的上车机会。

GNPX目前市值2.85亿美元，每股价格6.62美元，一般来说，一旦上述试验取得重大进展，股价将青云直上、反之，将遭受严重打击。

$Genprex, Inc.(GNPX)$ $Avrobio Inc.(AVRO)$ $Cassava Sciences Inc(SAVA)$ $奥麦罗制药(OMER)$ $Lineage Cell Therapeutics Inc(LCTX)$