$PASSAGE BIO, INC.(PASG)$ Passage Bio是一家总部位于美国费城的生物技术公司，专注于开发以腺相关病毒（AAV）为载体的基因疗法。Passage Bio的五款候选药物组合中，其中两款最先进的基因疗法分别用于治疗GM1神经节苷脂病（GM1）以及额颞叶痴呆（FTD）。GM1是一种常染色体隐性遗传疾病，由溶酶体酶β-半乳糖苷酶（GLB1）的失活突变引起，这是GM1神经节苷脂和硫酸角质素降解所必需的。婴儿型GM1是该疾病的最常见和严重形式，通常具有4个月大的步态异常和6个月的发育退化。FTD指中老年患者缓慢出现人格改变、言语障碍及行为异常的痴呆综合征。这些症状与影响额叶和颞叶皮质的神经变性的特征模式有关。在5-10％的FTD患者中，可以在编码颗粒体蛋白前体（一种普遍存在的溶酶体蛋白）的基因中鉴定致病性功能丧失突变。患者普遍表现为进行性病程，症状发作后平均存活8年。