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8月，美国及欧洲的生物医药行业共发生24起融资事件，融资规模达17.82亿美元，其中值得关注的有：

• RNA疗法领域：8月，RNA疗法受到资本追捧，下一代RNA疗法综合平台公司ADARx、tRNA疗法公司Alltrna、RNA编辑公司Amber Bio以及mRNA疗法公司excepgen四家RNA企业获得融资，其中ADARx和Alltrna的融资规模分别达到2亿和1亿美元，延续了今年以来的热度。

  今年已有张峰创立的蛋白纳米颗粒（PNP）递送公司Aera Therapeutics完成了1.93亿美元的A轮融资、由ARCH Venture与Beam Therapeutics联合创立的Orbital Therapeutics完成了2.7亿美元的A轮融资，以及完成了3亿美元的A轮融资的ReNAgade Therapeutics。

• 热门细分领域依然受到追捧：8月，获得融资的有GLP-1药物公司i2o Therapeutics、GPCR药物公司Superluminal、AI制药公司Genesis均为当下医药热门赛道，而肿瘤领域则是以潜力靶点为主，如靶向KLRG1的Abcuro与BRAF突变的FORE Bio。

1、ADARx Pharmaceuticals：下一代RNA疗法公司

8月9日，ADARx Pharmaceuticals Inc.宣布超额完成2亿美元C轮融资。本轮融资由Bain Capital Life Sciences和TCGX领投，贝莱德、Commodore、Cormorant Asset 、Vivo Capital、礼来亚洲、OrbiMed、GSK旗下SR One等机构跟投。

ADARx Pharmaceuticals是一家致力于开发尖端RNA靶向疗法的生物技术公司。ADARx的技术优势在于RNA的递送，公司建立了一项综合性的siRNA平台，该平台包括实现RNA编辑、降解或抑制功能，新型肝靶向递送技术，靶向中枢神经系统的特定机制等，可以筛选出修复基因突变或调节基因表达的疗法，同时利用了GalNAc的优势，有较大潜力大幅度的提高递送效率。

ADARx目前专注于三个治疗领域的疾病：遗传病、心脏代谢疾病和中枢神经系统（CNS）疾病，目前公司管线中有9个在研项目。

其中，进度最为领先的是ADX-324：一款具有差异化的遗传性血管性水肿（HAE）治疗方法，已于今年1月进入临床研究阶段。ADX-324 是一种短干扰 RNA（siRNA），旨在减少血浆激肽释放酶（PKK）抑制剂的产生，这是一种造成HAE 发生的重要蛋白。另一款产品ADX-038正在开发中，其靶点是补体因子B，用于治疗多种补体介导的疾病。

公司在一级市场受到机构的追捧：

• 2021年9月，ADARx宣布完成7500万美元的B轮融资。本轮融资由SR One Capital和OrbiMed共同领投，Sirona Capital、OrbiMed、礼来亚洲基金跟投；

• 2023年1月，ADARx完成4600万美元的B1轮融资，本轮融资由Ascenta Capital领投，OrbiMed、SR One Capital、礼来亚洲基金和Sirona Capital跟投。

公司的联合创始人Zhen Li是一名经验丰富的高管，她拥有超20年研发和管理经验，并担任过Arrowhead Pharmaceuticals的高级副总裁和默沙东的董事，领导一些核酸药物的开发。首席科学家MacLeod博士曾担任Flamingo Therapeutics的首席科学官，亦在Ionis Pharmaceuticals担任多个职位。

近期RNA疗法领域热度不减，除了ADARx以及8月获得融资1.09亿美元融资的Alltrna，今年以来还有多家RNA疗法公司获得大额融资：

• 4月，由Beam Therapeutics和ARCH Venture孵化的Orbital宣布成功完成2.7亿美元的A轮融资，用于RNA工具和下一代RNA药物的研发；

• 5月，与诺和诺德、Moderna合作的ElevateBio公司宣布完成4.01亿美元Ｄ轮融资，所得资金将用于进一步完善该公司的基因编辑、iPSC、RNA等技术平台建设；

• 5月，由MPM BioImpact孵化的RNA疗法公司ReNAgade宣布完成3亿美元A轮融资。

2、Genesis Therapeutics：英伟达青睐的AI医药公司

8月21日，Genesis Therapeutics宣布完成2亿美元B轮融资，这是今年以来，人工智能制药领域最大的一笔融资。本轮融资Andreessen Horowitz (a16z) Bio + Health基金和一位匿名生命科学投资者共同领投，贝莱德 、富达和英伟达的风险投资部门NVentures、T. Rowe Price Associates、Rock Springs等机构跟投。

管理规模过100亿美元的投资机构a16z在科技领域有着诸多成功的投资案例，例如Facebook、Twitter、Airbnb、Okta、Github、Stripe等知名科技公司。在生物医药领域，a16z更加偏爱以数据和技术驱动的公司，其中就包括了Genesis 、BigHat Biosciences、insitro、deepcell、Dyno Therapeutics等多家AI制药公司。

Genesis Therapeutics成立于2019年，技术源自斯坦福大学Vijay Pande教授的实验室，致力于通过AI技术更好的生成与筛选满足当下临床需求痛点的分子药物。

Genesis的核心资产为AI技术平台GEMS，该平台集成了基于深度学习的预测模型、分子模拟和化学感知语言模型，用于加速和优化小分子药物的发现。基于GEMS平台，Genesis开发出Dynamic PotentialNet机器学习模型，可实现效力、选择性和ADMET（药物吸收、分布、代谢、排泄和毒性）的预测。该模型可以通过分子模拟和实验数据进行训练，学习分子结合亲和力背后的物理相互作用，从而基于分子的3D结构进行准确预测，在解决以前无法成药的新颖靶点方面具有显著优势。

此外，GEMS还有分子模拟以及分子生成平台，GEMS会生成数十亿个类药物和可合成的分子，从而实现对化学空间的多样化探索。

在对外合作方面，公司的GEMS平台也得到了大药企的认可：

• 2020年，Genesis宣布和基因泰克签订了一项“以进一步共同开发AI驱动的药物发现平台”的协议，该平台主要用来识别针对几种不同的严重疾病治疗性药物。基因泰克向Genesis支付了预付款以及相关的里程碑付款。

• 2022年5月3日，Genesis宣布与礼来进行战略合作，利用GEMS平台以发现针对一系列治疗领域的多达五个目标的新疗法。根据协议条款，Genesis 将获得2000万美元的预付款，并且将有资格获得高达 6.7 亿美元的潜在里程碑付款。礼来公司将可以选择再提名两个候选药物，并为每个药物支付额外的提名费。

Genesis管理团队优秀，公司创始人Vijay Pande教授亦是风险投资公司a16z Bio + Health的创始普通合伙人，另一位联合创始人兼CEO Evan Feinberg在Vijay Pande实验室工作期间发明了PotentialNet，并为大型制药公司提供深度学习方面的咨询，也是MoleculeNet和DeepChem开源项目的早期软件工程师；首席科学家Peppi Prasit，曾是Inception Sciences和Amira Pharmaceuticals的联合创始人，亦曾担任默克公司的药物化学家，在FDA 批准的药物 Vioxx®、Arcoxia® 和 Singulair® 的发现和开发中发挥了关键作用。

优秀的团队和出色的平台技术，让Genesis成为资本市场的宠儿，除了2亿美元的B轮融资外，Genesis还宣布，由Radical Ventures领投的上一轮融资中约2400万美元的SAFE票据在B轮融资结束时转换。Genesis之前还筹集了由Rock Springs Capital领投的5200万美元A轮融资和由a16z Bio+Health领投的400万美元种子轮融资。

3、Abcuro：赛诺菲支持的KLRG1抗体公司

8月17日，Abcuro宣布完成1.55亿美元的B轮融资，本轮融资由Redmile Group和Bain Capital Life Sciences共同领投，RA Capital、Samsara BioCapital、Sanofi Ventures、New Leaf Ventures、Pontifax、Tekla Capital、贝莱德等机构跟投。

Abcuro是一家开发通过精准调节细胞毒性T细胞和NK细胞来治疗自身免疫性疾病和癌症疗法的公司，核心管线主要是靶向杀伤细胞凝集素样受体G1（KLRG1）的药物。

KLRG1是一种免疫检查点受体，在分化晚期的效应记忆T细胞和效应T细胞表面选择性表达。在自身免疫性疾病中，驱动疾病进展的高细胞毒性T细胞表达KLRG1。而在癌症中，表达与KLRG1受体结合的配体的肿瘤细胞抑制效应T细胞和NK细胞，并抑制抗肿瘤免疫。

Abcuro的主要在研药物ABC008是一种潜在“first-in-class”的抗KLRG1抗体，能够选择性地消灭高细胞毒性T细胞，同时保留幼稚T细胞、调节性T细胞和中枢记忆T细胞。

ABC008目前拟治疗的适应症包括包涵体肌炎、T细胞大颗粒淋巴细胞白血病和成熟T细胞恶性肿瘤，其中包涵体肌炎在欧美拥有超过5万名患者，目前尚无有效的治疗药物。ABC008已经获得美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予的用于治疗包涵体肌炎的孤儿药资格。

此外，Abcuro也在开发ABC008在其它适应证中的应用，KLRG1与系统性红斑狼疮和类风湿关节炎等自身免疫性疾病有关。

ABC015是公司的另一款针对肿瘤的在研药物。先前的研究证实，在小鼠乳腺癌模型中，抑制KLRG1通路可增强抗癌免疫反应；此外，在结肠癌和黑色素瘤模型中，KLRG1抗体可与PD-1抗体协同起作用。目前ABC015正处于临床前开发阶段，潜在适应证包括多发性骨髓瘤。

公司CEO Alex Martin深耕Biotech领域30多年，曾担任Palladio的CEO(被Centessa收购)、Realm Therapeutics的CEO (被ESSA Pharma收购)，亦曾任Intercept的COO、BioXell 的CFO(被Cosmo收购)以及诺华的总裁。

鉴于技术潜力，投资机构对Abcuro青睐有加：

• 2018年11月，Abcuro完成了种子轮融资，投资方有凯泰资本、Partners Innovation Fund、ShangPharma Innovation等机构；

• 2021年1月，Abcuro完成4200万美元的A轮融资。本轮融资由Mass Brigham和Sanofi Ventures共同牵头，Pontifax Venture，Hongsen Investment，RA Capital 和Samsara BioCapital等机构跟投。

4、Rapport Therapeutics：强生支持的CNS药物研发公司

8月23日，Rapport Therapeutics宣布完成1.5亿美元的B轮融资。本轮融资由Cormorant Asset领投，富达、高盛、强生创新、Logos Capital, Perceptive Advisors、Sofinnova、Surveyor Capital、Third Rock Ventures，ARCH Venture等机构跟投。

而在今年3月，Rapport Therapeutics宣布由Third Rock Ventures、ARCH Venture Partners和强生投资的1亿美元A轮融资，6个月内，公司累计完成了2.5亿美元的融资。

Rapport由风投公司Third Rock Ventures和强生的投资部门JJDC共同创建，公司的首席科学家David Bredt博士发现了受体相关蛋白(RAP)及其在调节受体表达中的作用。Bredt曾先后领导礼来和强生的神经科学研究团队。

Rapport利用基因组学、蛋白质科学和大脑成像技术来识别用于神经药物的蛋白，针对特定蛋白质和与神经系统疾病相关的某些大脑亚区域的小分子，为神经科学研发精准药物，具有改变现有神经系统疾病疗法的潜力。

Rapport的主要项目目前正在进行耐药性癫痫病治疗的1期临床研究。

除了资本的加持，Rapport也配置了一支优秀的管理团队。首席执行官Abraham N.Ceesay博士拥有近20年的Biotech行业经验，曾担任Cerevel Therapeutics总裁、Tiburio Therapeutics的CEO、scPharmaceuticals的COO等职务。而公司的科学顾问委员会则囊括了David Julius博士和David MacMillan博士两位诺奖获得者。

5、Kyverna Therapeutics：吉利德支持的细胞疗法公司

8月3日，Kyverna Therapeutics宣布完成1.45亿美元的B轮融资。本轮融资的投资方有Bain Capital Life Sciences、吉利德, Westlake Village BioPartners, Vida Ventures, Northpond Ventures, RTW Investments等机构。

Kyverna成立于2018年，是一家为自身免疫疾病和炎症性疾病开发细胞疗法公司。公司的技术平台结合了先进的T细胞工程和合成生物学技术，创建了专有的synReg T细胞平台，以精确靶向与自身免疫疾病发病机制相关的多个靶点。与目前已知通过长期给药提供增量控制疾病的免疫调节治疗不同，Kyverna的细胞疗法有望通过单次输注调节免疫系统，并安全、高效、持久控制疾病。

目前，Kyverna Therapeutics的主导候选管线是源自美国NIH授权的靶向CD19的CAR-T细胞疗法项目KYV-101和KYV-201。其中，KYV-101是一款新型全人临床阶段抗CD19嵌合抗原受体（CAR）T，适合用于B细胞驱动的自身免疫性疾病，例如狼疮性肾炎和其他B细胞-驱动的自身免疫性疾病。

除了连续三轮投资Kyverna外，吉利德还与Kyverna达成战略合作，基于Kyverna的细胞疗法平台和Gilead Sciences的synNotch技术开发工程化T细胞疗法，以治疗自身免疫性疾病。

此外，Kyverna还与Intellia Therapeutics签订了独家合作协议，结合Kyverna靶向CD19的创新嵌合抗原受体，以及Intellia的CRISPR/Cas9体外同种异体基因编辑技术平台，共同开发其另一款在药物KYV-201，用于治疗特定B细胞驱动的自身免疫性疾病。

Kyverna的联合创始人兼研发总裁Dominic Borie曾在基因泰克、安进和罗氏担任领导职务，曾领导Rituxan® 用于治疗孤儿病寻常型天疱疮和肉芽肿性多血管炎的两项上市申请，并最终获批；公司CEO Peter Maag，在制药行业拥有 20多年的高管管理经验，曾任 CareDx 的CEO、诺华诊断业务的总裁。首席科学家Jeffrey Greve 曾创立Delinia（被新基收购）。

在资本市场，除了本次融资，Kyverna在2020年完成了2500万美元的A轮融资，投资方有Vida Ventures、Westlake Village BioPartners 、吉利德。此外，Kyverna计划在2024年IPO上市。

6、Alltrna：tRNA药物公司

8月9日，Alltrna宣布完成了1.09亿美元的B轮融资，本轮融资包括创始人Flagship Pioneering和其他一些未具名的顶级投资者。

Alltrna由著名biotech投资机构Flagship Pioneering于2018年孵化设立，专注于开发基于转移RNA（tRNA）的药物。

tRNA不仅在mRNA翻译成蛋白质中发挥核心作用，而且是具有多种序列和修饰生物学的可编程分子。目前，人类基因组中有600多种不同的tRNA基因，tRNA是细胞中最丰富的RNA，为可编程tRNA奠定了基础。

基于Flagship实验室几十年的RNA研究结果和机器学习系统，Alltrna的tRNA疗法主要有两个设计方向：一是设计新型tRNA补充天然tRNA库无法阅读的密码子，二是设计新型有调控功能tRNA。Alltrna最近提供的数据验证了其平台设计、修饰、生产和递送工程化、修饰的tRNA寡核苷酸的潜力，该寡核苷酸的疗效和活性显著提高，可在体内读取PTC突变，从而恢复全长蛋白质的生产，与基因和突变位置无关。

近些年来，tRNA方向是Biotech热点之一。在2020年Alltrna的A轮融资之后，ReCode Therapeutics、Shape Therapeutics和Tevard Biosciences三家tRNA的疗法获得融资，另一家公司hC Bioscience随后宣布在武田的支持下，进军tRNA疗法。

Shape Therapeutics的RNAskip平台利用tRNA来治疗由过早终止突变引起的疾病；Tevard Biosciences关注tRNA疗法在Dravet综合征和其它由过早终致突变导致的疾病中的应用，因为tRNA疗法有望作为基因疗法的一种替代疗法；ReCode Therapeutics采用LNP将tRNA分子递送到靶细胞中进行疾病的治疗。

7、CG Oncology

8月2日，CG Oncology宣布完成1.05亿美元交叉轮融资，本轮融资由Foresite Capital和TCGX共同领投，Avidity Partners、BVF Partners、Janus Henderson、Acorn Bioventures、汇桥资本、德诚资本、Longitude Capital, Malin Corporation和RA Capital Management跟投。

CG Oncology是一家专注于为泌尿系癌症患者开发新型疗法的溶瘤免疫疗法公司。公司主要候选药物CG0070是一种靶向溶瘤膀胱内递送免疫治疗剂，基于一种改造的5型腺病毒（Ad5）骨架。CG0070嵌入了两种编码基因——肿瘤选择性启动子E2F-1和人粒细胞巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）基因，经修饰后的Ad5可选择性地在Rb调控缺陷的肿瘤细胞内复制，最终裂解肿瘤细胞，破裂后的癌细胞会进一步释放肿瘤抗原以及GM-CSF，刺激全身性抗肿瘤免疫反应，进而体现溶瘤腺病毒的双重杀瘤作用。

目前，CG0070正在进行多项临床试验，其中包括BOND-003，这是一项全面注册的单臂3期单药研究，适应症为对卡介苗无反应的高危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）。此外，CG0070也在开展与PD-1抑制剂K药联合治疗NMIBC的2期研究CORE-001。

在对外合作方面，CG Oncology的溶瘤病毒疗法获得了罗氏和百时美施贵宝的青睐。2021年，CG Oncology与BMS和罗氏先后达成临床开发合作，以评估溶瘤免疫疗法CG0070与百时美施贵宝和罗氏的抗体药物联合治疗不同实体瘤的安全性和疗效。

在一级市场市场，CG Oncology累计进行了6轮融资，累计融资规模达3.21亿美元：

• 2014年7月，CG Oncology完成1357万美元A轮融资，汇桥资本投资；

• 2015年8月，CG Oncology完成了1000万美元B轮融资，由汇桥资本和中经合领投，Whitesun Healthcare Ventures和Song Hong Fang跟投；

• 2019年3月，CG Oncology完成2200万美元C轮融资，投资方有新元医疗基金、Perseverance Capital Management、乐普医疗（现在乐普生物）。同时乐普生物获得溶瘤免疫疗法药物CG0070中国区商业化权益；

• 2020年12月，CG Oncology完成4700万美元D轮融资，由Kissei制药领投的，新元医疗基金，Camford Capital等机构跟投；

• 2022年11月，CG Oncology完成1.2亿美元E轮融资，由ORI Capital、Longitude Capital和德诚资本联合领投，RA Capital Management、Acorn Bioventures、Malin Corporation、汇桥资本和Sirona Capital跟投。

8、Georgiamune

8月9日，Georgiamune宣布完成7500万美元的A轮融资。本轮融资由General Catalyst和帕克癌症免疫治疗研究所（PICI）共同领投，Mubadala Capital、Alexandria Venture、Catalio Capital、CJNV BioVenture和 Verition Fund跟投。

Georgiamune致力于通过重新编程免疫系统来改变免疫疗法，从而治疗癌症和自身免疫性疾病。公司创始人兼CEO Samir N. Khleif博士是世界知名的医学肿瘤学家和免疫学和癌症领域的科学家，Georgiamune的技术源于Khleif博士对控制关键免疫细胞通路的新型核心靶点的发现。

Georgiamune的核心管线是双抗药物GIM-122，有较大潜力克服癌症患者的免疫治疗耐药性。GIM-122刚获得FDA批准的临床试验研究，以评估GIM-122作为单一药物在成人检查点抑制剂治疗失败的晚期实体恶性肿瘤的安全性、耐受性、药代动力学/药效学和抗肿瘤活性。旨在克服癌症患者的免疫治疗耐药性。

此外，公司还有两款靶向Treg靶点的药物GIM-531与GIM-407。