10月,美国及欧洲的生物医药行业共发生25起融资事件,融资规模达30.31亿美元,其中值得关注的有:
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癌症精准放疗领域:10月,该领域的生物医药企业融资有3起,其中不乏融资3.24亿美元的Orano Med、1.75美元的Alpha-9等大额融资;
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siRNA药物获得青睐:10月,该领域有两笔过亿美元的融资:City Therapeutics与Judo Bio,加上最近刚获得100亿美元合作的Arrowhead Pharmaceuticals,siRNA领域有望重返行业热点;
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前沿技术路线与新靶点受到关注:10月,通用Car-T疗法公司AvenCell、KCC2增效剂公司Axonis、新一代ADC药物公司Kivu、巨噬细胞疗法公司Resolution 、自免药物公司Triveni Bio等前沿技术公司均获得大额融资。
1、Seaport Therapeutics:半年融资3亿美元的CNS药物公司
10月22日,Seaport Therapeutics宣布完成2.25亿美元的A轮融资,本轮融资由General Atlantic领投,T.Rowe Price Associates、Foresite Capital、Invus、Goldman Sachs Alternatives、CPP Investments、ARCH Venture Partners、Sofinnova Investments、Third Rock Ventures、PureTech Health跟投。
Seaport Therapeutics由PureTech Health孵化成立于2023年,是一家中枢神经系统(CNS)新药研发公司,曾入选Endpoints 11评出的“Biopharma's Most Exciting Startups in 2024”企业名单。
PureTech Health曾创立CNS药企Karuna Therapeutics,后于2023年底被百时美施贵宝以140亿美元收购。
PureTech通过“Hub-and-Spoke”模式运营,发现、开发或收购有前景的药物项目,然后将其拆分成个体初创公司(Hub-and-Spoke:创新药企的新模式)。
2017 年,PureTech从莫纳什大学Chris Porter教授获得Glyph技术平台的授权。Glyph平台是一种药物递送平台,改变了药物进入体循环的正常路径,绕过肝脏,从肠道进入通常处理膳食脂肪的淋巴管,提高口服生物利用度,避免首过代谢,减少肝酶升高或肝毒性及其他副作用。
目前,Seaport Therapeutics有三款在研药物:
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SPT-300:一种异孕烷酮的口服前物,目前正在进行针对伴有或不伴有焦虑困扰的重度抑郁症的临床2b期试验。孕烯醇酮是一种内源性神经类固醇,具有经临床验证的快速抗抑郁和抗焦虑活性,虽然在一系列神经精神疾病中具有改善作用,但是它仅被批准为静脉注射,限制了其临床使用范围;
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SPT-320:一款新型阿戈美拉汀前药,目前正在用于治疗广泛性焦虑症,有可能成为数十年来治疗GAD的首个新机制。利用Glyph平台技术,SPT-320绕过肝脏的首过代谢,有潜力降低其有效剂量、减少肝脏暴露,降低对肝功能监测的需求,而这正是限制阿戈美拉汀使用的瓶颈,计划于2025年上半年进入人体测试;
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SPT-348:一款非致幻性神经塑性剂的前药,正在开发中用于治疗情绪和其他神经精神疾病。
此外,Seaport还有多个临床前项目,其中包括 Seaport 之前披露的口服 CBD项目。
公司CEO Daphne Zohar之前担任PureTech Health的创始人兼首席执行官并共同创立了Karuna Therapeutics,她从16岁时开始创业,PureTech Health自创立以来,目前已开发出了28种疗法。另一位联合创始人是Karuna Therapeutics前首席执行官、前首席科学官Steven Paul,此前亦曾担任礼来的研发总裁,负责Zyprexa、Cymbalta、xanomeline等CNS药物的开发。
2024年4月,Seaport Therapeutics宣布完成1亿美元的A轮融资,本轮融资由ARCH Venture、Sofinova Investments、Third Rock和PureTech Health共同领投。
2、Alpha-9 Oncology:新一代核药公司
10月23日,Alpha-9 Oncology宣布完成1.75亿美元的C轮融资,本轮融资由Lightspeed Venture Partners和Ascenta Capital领投,Frazier Life、Longitude Capital、Nextech Invest、BVF、Samsara、General Catalyst、a16z Bio+Health、RA Capital、Janus Henderson、Delos Capital、Digitalis Ventures、Lumira Ventures等机构跟投。
Alpha-9 Oncology成立于2019年,是专注于开发具有显著改善癌症患者治疗潜力的差异化和高靶向性放射性药物企业,由加拿大哥伦比亚大学和BC癌症中心的François Bénard教授、林国贤教授(Kuo Shyan Lin)以及David Perrin教授联合创立。
Alpha-9采取了系统化和数据驱动的形式来设计分子,拥有一个由粘合剂、连接剂、螯合剂和放射性同位素组成的差异化工具箱,通过设计放射性药物的每个成分,以实现最佳的选择性、稳定性和有效载荷输送。
目前,Alpha-9在研的靶点有GRPR、B1r、MC1R、CXCR4、PSMA等,其中研发进度最快药物的是处于临床一期的68Ga-A9T-3202:一种靶向黑皮质素1受体(MC1R)的放射诊断药物,用于局部晚期或转移性黑色素瘤的成像,其余药物均处于临床前阶段。
在一级市场,Alpha-9 Oncology已经完成了两轮融资:
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2021年4月,Alpha-9 Oncology完成1100万美元A轮融资,由Longitude Capital领投,BVF Partners跟投;
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2022年12月,Alpha-9 Oncology完成7500万美元B轮融资,由Nextech Invest领投,Frazier Life Sciences、Samsara BioCapital、Quark Venture等机构跟投。
3、Triveni Bio:高盛支持的新型自免药物公司
10月2日,Triveni Bio宣布完成了1.15亿美元的B轮融资。本轮融资由高盛另类投资(Goldman Sachs Alternatives)领投,Fidelity、Deep Track、Atlas Venture、Cormorant Asset、OrbiMed、Invus、Viking Global investors等机构跟投。
Triveni是Amagma Therapeutics和Modify Therapeutics合并而来,于2023年正式推出,Amagma由Tillman Gerngross博士和Leonard Zon 博士在Polaris资助下创立,Modify由Atlas创立并提供初始资金。
Triveni Bio利用公共和私人数据库来识别新的经基因验证的疾病靶点,预测和分层患者亚群,提供对疾病机制的新见解。目前有三款在研药物:
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TRIV-509:一款靶向激肽释放酶5和7(KLK5/7)的单克隆抗体抑制剂,两种酶均与皮肤屏障功能障碍相关,患有特应性皮炎的人会出现KLK5/7失调的情况。在多种临床前特应性皮炎模型中,TRIV-509疗效优于IL-4R抑制剂,公司计划2025年第一季度提交研究性新药(IND)申请;
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TRIV-573:一款将KLK5/7抑制与IL-13机制相结合的双特异性抗体。IL-13是一种AD领域的知名靶标,也是目前礼来/Almirall已获批用于AD的Lebrikizumab的靶点;
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TRIV-920:一款胰蛋白酶1和2的抗体抑制剂,用于治疗遗传性胰腺炎,这是一种主要由PRSS1突变引起的遗传性疾病,目前没有批准的治疗方法,在美国影响着大约10000人。
Triveni Bio曾于2023年10月完成了9200万美元A轮融资,本轮融资由Atlas Venture和Cormorant Asset领投,OrbiMed、Viking Global、Invus、Polaris Partners、Alexandria Venture Investments等机构跟投。
4、City Therapeutics:新一代RNAi药物企业
10月2日,City Therapeutics宣布完成1.35亿美元的A轮。本轮融资由ARCH Venture Partners领投,Fidelity、Invus、Slate Path Capital、Rock Springs Capital、Regeneron Ventures、AN Ventures等机构跟投。
City Therapeutics成立于2024年10月,由创始Alnylam首席执行官兼RNAi治疗先驱John Maraganore博士担任执行主席,是一家新一代RNAi创新药物研发公司。
City Therapeutics准备构建一个siRNA工程平台,旨在设计、改进和优化基于RNAi的药物,具体包括:
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设计新型RNAi triggers,这些触发器尺寸更小、效力更高、特异性更强。例如,能够通过不同蛋白质诱导目标mRNA切割,从而沉默基因表达的切割诱导微小RNA;
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定制的靶向配体,用于将工程siRNA特异性和增强性地递送到更广泛的细胞和组织类型;
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利用人类遗传学的最新进展和见解来解决新的和经过验证的治疗靶点,并优化临床开发。
City Therapeutics计划建立一揽子的RNAi创新疗法管线,最快预计将在2025年底或前后进入临床开发阶段,从2026年开始,每年有1~2个新的IND申请。
City Therapeutics聚集了一批RNAi疗法的权威人士,除了Alnylam创始首席执行官John Maraganore博士外,还有兼Alnylam前总裁Barry Greene、前Alnylam首席科学家Mark Keating博士,前Alnylam联合创始人、麻省大学RNA治疗研究所所长、霍华德休斯医学院研究员Phillip D.Zamore博士,以及ARCH Venture联合创始人Robert Nelsen。
5、Terray Therapeutics:英伟达投资的AI驱动小分子药物企业
10月17日,Terray Therapeutics宣布完成1.2亿美元的B轮融资,本轮融资由Bedford Ridge Capital和NVentures(NVIDIA风险投资部门)领投,Maverick Capital、Goldcrest Capital、Madrona Ventures、Two Sigma Ventures、XTX Ventures、Digitalis Ventures和Alexandria Ventures等机构跟投。
Terray Therapeutics成立于2018年,是一家致力于通过规模实验和生成式AI,提高小分子药物开发速度和成功率的药企。
Terray旗下人工智能平台tNova结合了超高通量实验、生成式人工智能、生物学、药物化学、自动化和纳米技术的复杂组合,旨在提高药物开发的速度、成本和成功率。该平台在过去3年中帮助Terray测量了超过50亿个靶标-配体相互作用,大约是所有公开化学研究数据的50倍,而且其数据集每年都在翻一番。
目前,Terray与多家大药企建立了合作关系:
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2022年10月,Terray宣布与谷歌旗下的Calico合作,以发现和开发针对衰老疾病(包括癌症)的小分子疗法,Calico是一家专注于与年龄相关干预措施的生物医药企业;
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2023年12月,Terray宣布与百时美施贵宝达成多靶点合作协议,以在某些疾病领域发现和开发小分子疗法;
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2024年10月,Terray宣布与Odyssey Therapeutics合作,共同发现和开发针对转录因子目标的小分子药物。
公司团队实力雄厚,CEO Jacob是纳米技术和合成化学交叉领域的杰出发明家,曾在City of Hope经营着一个由美国国立卫生研究院资助的实验室,并担任副教授,师从诺奖得主Bob Grubbs,曾被提名为纳米科学和纳米医学领域的Kabiller青年研究者奖。
此外,前Alnylam创始首席执行官John Maraganore、Xencor创始首席执行官Bassil Dahiyat、在默沙东拥有26年小分子药物研发经验的Feroze (Fez) Ujjainwalla 博士也都加入公司管理层。
2022年2月,Terray完成了6000万美元A轮融资,投资者包括Alexandria Venture、Digitalis Ventures、Madrona、Sahsen Ventures、Two Sigma Ventures等机构。
6、AvenCell Therapeutics:黑石支持的新一代Car-T疗法企业
10月22日,AvenCell Therapeutics宣布完成了1.12亿美元的B轮融资,本轮融资由Novo Holdings领投,F-Prime Capital、Eight Roads Ventures、Piper Heartland Healthcare Capital、NYBC Ventures、Blackstone Life Sciences等机构跟投。
AvenCell由Blackstone Life Sciences、Cellex Cell Professionals和基因编辑巨头Intellia Therapeutics于2021年推出,是一家细胞疗法公司。
作为唯一的创始投资人,黑石为AvenCell提供的2.5亿美元融资承诺,并将前Cellex子公司GEMoaB GmbH开发的可切换通用T细胞技术与Intellia专有的基于CRISPR/Cas9的同种异体平台的许可结合在一起,打造可控通用CAR-T细胞疗法平台。
AvenCell的CAR-T细胞疗法平台所产生的CAR-T细胞即使在患者接受治疗后也可以快速“关闭”和“打开”,使T细胞在输注到患者体内后活性仍然得到控制,并且可以通过添加不同的衔接蛋白靶向不同靶点,有潜力更安全、更有效地治疗多种血液系统恶性肿瘤。
目前,AvenCell临床管线包括一种高度差异化的自体CAR-T细胞疗法AVC-101,和一种通过CRISPR改造的异体CAR-T细胞疗法AVC-201,两款候选药物均靶向AML细胞上常见的CD123抗原,用于治疗复发/难治性AML。此外,公司还有多个管线候选药物将在未来两年进入临床阶段。
7、Kivu Bioscience:新一代ADC药物企业
10月28日,Kivu Bioscience宣布完成9200万美元的A轮融资,本轮融资由Novo Holdings领投,Gimv、Red Tree Venture Capital、HealthCap、BioGeneration Ventures、M Ventures等机构跟投。
Kivu Bioscience是一家致力于开发新一代ADC药物的企业,公司的核心技术来自于老牌ADC平台技术开发公司Synaffix(被CDMO龙头Lonza以1.6亿欧元收购)。
Synaffix是一家采取license-out模式的药企(详见海外生物医药投资新模式:license-out模式),搭建了三大技术平台:GlycoConnect™、HydraSpace™、ToxSYN™,可根据合作伙伴的不同需求,提供针对性的ADC开发技术服务,拥有多达13家合作方,其中不乏信达、乐普、普方等中国药企。此外,公司曾两度获得世界ADC大会的“最佳ADC平台技术”奖项。
GlycoConnect™是Synaffix开发的一种定点偶联技术平台,能够利用天然糖基化位点实现定点偶联,针对抗体上的聚糖进行修饰,实现ADC药物定点偶联。该技术不需要修改抗体序列,便可在几天内被转化为稳定的ADC药物。
目前,Kivu的研发管线有三条,均处于临床前阶段,基于这次融资所筹资金,公司计划于在明年启动主要候选人的临床一期试验。
公司CEO Mohit(Mo)Trikha博士在肿瘤学领域拥有超过25年的药物开发经验,参与过40多个项目的研发,曾是Apple Tree Partners的风险合伙人,以及在艾伯维、基因泰克等药企任职。
8、Agomab Therapeutics:辉瑞、赛诺菲、勃林格殷格翰支持的代谢疾病药物公司
10月24日,Agomab Therapeutics宣布完成8900万美元的D轮融资,投资者包括赛诺菲、Invus以及现有投资者。
Agomab Therapeutics成立于2017年,致力于治疗纤维化疾病药企,曾入选2022年的Fierce Biotech 15药企。
2021年,Agomab完成对西班牙生物技术公司Origo Biopharma的收购 ,获得后者靶向TGF-β通路的小分子候选药物管线:AGMB-129和 AGMB-447,这两款药物已成为Agomab的核心管线:
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AGMB-129:一款肠道限制性口服 ALK-5 抑制剂,目前已开启针对纤维狭窄性克罗恩病(Fibrostenosing Crohn’s Disease,FSCD)的IIa期临床研究,最近获得FDA快速通道认定。据估计,美国有大约800,000人患有克罗恩病,其中发生的纤维化狭窄的比例高达50%,纤维化狭窄是导致肠切除手术的主要原因。根据近期公布的I期数据,单剂量和多剂量给药的AGMB-129在所有测试剂量下都是安全且耐受性良好的,并且显示胃肠道 (GI) 暴露受到限制;
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AGMB-447:一种已进入1期临床的肺限制性ALK-5抑制剂,用于治疗特发性肺纤维化。
此外,公司还有AGMB-101和AGMB-102两款cMET激动型抗体,可针对多种炎症和纤维化适应症,前者正在进行IND开发,后者处于更早期的药物发现阶段。
Agomab Therapeutics之前曾有三轮融资:
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2019年,Agomab Therapeutics完成超过2100万欧元的A轮融资;
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2022年7月,Agomab Therapeutics完成了1.14亿美元的B轮融资,投资方有辉瑞、Walleye Capital、Asabys Partners、Redmile Group等机构,此前亦有勃林格殷格翰、Cormorant等投资人;
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2023年12月,Agomab Therapeutics宣布完成1亿美元的C轮融资。本轮融资由Fidelity Management & Research领投,EQT Life Sciences,Canaan和Dawn Biopharma(由KKR控制的投资平台)跟投。
$百济神州(BGNE)$ $传奇生物(LEGN)$ $美团-W(03690)$ $腾讯控股(00700)$ $小米集团-W(01810)$
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The prospects of biomedicine are still very promising