8月13日,荣昌生物(688331.SH/09995.HK)宣布,其自主研发的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药泰它西普(RC18,商品名:泰爱®),用于治疗全身型重症肌无力(gMG)的国内Ⅲ期临床研究,达到临床试验主要研究终点,将择机向国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)递交上市申请。
这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床研究,旨在评价泰它西普治疗全身型重症肌无力患者的有效性和安全性,由北京医院牵头负责,符合要求的受试者按照1:1的比例随机分配至泰它西普240 mg组和安慰剂组。临床研究结果显示,泰它西普可持续有效改善全身型重症肌无力患者的临床状况,显示出良好的疗效和安全性。
重症肌无力(MG)是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病,由针对突触后膜上乙酰胆碱受体、肌肉特异性激酶或其他乙酰胆碱受体相关蛋白的自身抗体引起,可不同程度影响眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能,约85%的患者会出现眼肌以外的症状,发展为全身型重症肌无力(gMG),已被纳入我国《第一批罕见病目录》。根据弗若斯特沙利文报告,全球重症肌无力患者人数预计2025年达到114.60万,中国患者人数约为21.67万。
对于重症肌无力,目前尚无满意治疗措施,有效、精准、安全的靶向生物制剂成为重症肌无力药物研发的热点。近年来,B细胞靶向治疗在重症肌无力中显示出较好的治疗前景,研究发现,相比传统免疫治疗方案,B细胞靶向治疗可显著降低重症肌无力的复发率,且停药率低。泰它西普是一个双靶抗体融合蛋白,可同时靶向BLyS和APRIL,直击致病性抗体产生的源头——B细胞及浆细胞,从而减少致病性抗体的产生,发挥治疗作用。
近期,泰它西普在重症肌无力适应症领域喜讯不断。8月5日,荣昌生物已宣布该适应症的全球多中心Ⅲ期临床实现了美国首例患者入组。值得一提的是,泰它西普在重症肌无力领域斩获中国国家药监局突破性治疗品种、美国FDA孤儿药和快速通道三项认定。
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