社区

感觉最近社区的很多虎友都对$(PTLA)$挺关注的，来写写我知道的情况，欢迎交流讨论。

公司简介

Portola Pharmaceuticals是一个小型医药研发公司，研发领域主要是血栓栓塞、各种血液疾病和炎症。

Pipeline

公司目前主要专注于开发以下三个候选药物

Betrixaban

• 这是一个口服Xa因子抑制剂，是新型抗血栓口服抗凝药物（NOAC）之一。
• 和当前常用抗凝血剂华法林比起来的优点：可直接抑制Xa因子；起效快，可每日一次口服应用，不需长期监测抗凝强度；不经过肾脏代谢，可应用于严重肾功能不全的患者。
• 获FDA快速通道认定，被期待在17年过审开始商业化。
• 不幸的是今年3月24日Portola宣布Betrixaban在一个III期临床研究中未能击败标准疗法，导致PTLA股价单日下滑29%。
• 幸运的是未能击败标准疗法的仅是三个研究组中被试患者最少、患者的血栓栓塞风险也最高的那个。
• PTLA相信还是可以在16年年末就此候选药物提出新药申请。
• PTLA表示Betrixaban的市场潜力是30-40亿美元/年，同时公司保留了100%的Betrixaban全球商业化的权利。
• 总体而言Betrixaban没有在性能上表现出卓越的优越性，但在价格和便利性上的优势较大。

ANDEXXA（Andexanet alfa）

• 这是Xa因子抑制剂拮抗剂，可用于严重、无法控制的出血事件或需要紧急手术的情况，可以逆转直接或间接Xa因子抑制剂的抗凝作用，以恢复正常的止血功能。
• 被FDA授予孤儿药认定和突破性疗法认定，实验数据表现良好。
• 目前还没有Xa因子抑制剂的拮抗剂获批——凝血酶原复合物（PCC）可以逆转华法林的抗凝作用，但不能逆转Xa因子抑制剂的作用，而且因致死或非致死性血栓栓塞事件受到黑框警告。
• PTLA同样保留了100%的AndeXXA全球商业化的权利。
• PTLA昨天（8月17日）宣布收到来自FDA的完整答复函（CRL），被要求补充更多的内容。
• 在CRL中，FDA要求Portola提供额外的关于AndexXa生产相关的主要信息，并且也要求提供额外的数据支撑其标签上edoxaban和enoxaparin等抗凝剂的作用，同时指示需要完成上市后临床承诺以及审查。
• 除了CRL之外尚未有更多信息披露，但管理层将于18号8:30 am ET（就是今晚）举行电话会议并进行网络直播。

Cerdulatinib

• Syk/JAK 抑制剂，治疗血液相关的癌症。
• 特点是能抑制两种可调节信号通路的不同的酶，被认为比抑制单一通路的药品更有效。此外它是口服药，比较方便。
• 已完成I期试验，目前为止在临床效果和药物耐受性上都表现良好。
• PTLA还是保留了100%的全球商业化的权利。

其他

• 财务方面，它烧钱的速度约为一个季度5500万-6500万，账上还有4亿多现金可以慢慢烧。
• 由于和各大公司有合作，机构持股也多，所以市场前景是被普遍看好的。

个人看法

短期股价走势肯定是看ANDEXXA的，血液病方面我不太懂，但是看了CRL感觉也不是太糟糕，毕竟要求补充的内容都和疗效或者安全性无关。实际上市场情绪应该也是偏向乐观的，否则跌的就不是百分之十几了。

但是拿到一份CRL肯定不是好事，姑且等等看晚上的会议上怎么说吧。

长期来说，虽然还有另外两个候选药物，但ANDEXXA的重要性仍然不容置疑，如果它最终被RTF（Refusal to File）的话，股价恐怕需要重新估值。