7月17日，生物制药公司Sarepta Therapeutics盘后暴涨逾35%！此前公司宣布战略重组和产品线优先计划，以保持长期可持续增长。
周三，Sarepta宣布将进行战略重组和成本节约。这家专注于治疗罕见病、传染病和其他疾病的生物技术公司表示，作为全面重组的一部分，该公司将裁员500人，并暂停其研发管线中的若干药物。该公司表示，此举预计每年将节省约4亿美元的成本。Sarepta补充称，裁员将帮助公司维持对6亿美元循环信贷额度的使用权，并创造现金流，有助于偿还2027年到期的可转换债券。
据悉，今年3月，Sarepta宣布其治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法Elevidys出现首例治疗相关死亡病例。一名16岁男性患者在治疗后出现急性肝衰竭(ALF)，最终不治身亡。在报告首例患者死亡后3个月，即6月，Sarepta再度发布公告，表示Elevidys出现第二例由ALF导致的死亡病例。
应美国食品药品监督管理局(FDA)的要求，Sarepta同意在其基因疗法Elevidys的标签上增加关于肝衰竭风险的警示。黑框警示(Black box warning)是药品最严厉的安全警告，意味着可能存在严重或致命的并发症。
在与分析师的电话会议上，Sarepta高管表示，这一警告标签似乎已经解决了FDA对将该基因疗法用于仍可行走患儿的担忧。Sarepta称，该公司仍在与FDA就另一类患者——即已无法行走的人群——进行沟通。该公司已暂停向这些患者发货，并提议为他们研究一种新的免疫抑制方案，以降低肝脏风险。
Sarepta首席执行官Douglas Ingram在电话会议上表示：“关于Elevidys是否将继续作为疗法留在市场上的问题，我认为答案非常明确，是的。”Oppenheimer分析师Andreas Argyrides表示，这一黑框警告避免了“最坏的情况”，即Elevidys被撤市。
