天风证券医药团队
杨松/曹文清
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报告摘要
事件：近期，Pimicotinib（ABSK021）针对适应症腱鞘巨细胞瘤的国际多中心III期临床试验数据读出。
Pimicotinib III期临床试验结果公布，展现出优异疗效和安全性
Pimicotinib（ABSK021）是和誉医药自主研发的CSF-1R小分子抑制剂，获得中美欧三地突破性疗法或优先药物认定，具有成为best in class 药物的潜力。最新数据显示，第25周匹米替尼的ORR为54.0%，而安慰剂组3.2%（p<0.0001）。每日一次口服匹米替尼的治疗耐受性良好，因治疗相关不良事件而终止治疗的比例极低，最佳ORR达85.0%，中位治疗持续时间达到20个月。
2023年12月，和誉医药与德国默克公司就Pimicotinib达成独家许可协议，目前ABSK021针对适应症腱鞘巨细胞瘤的国际多中心III期临床试验数据读出，我们预计默克有很大可能行使全球商业化选择权，支付和誉医药额外的期权费用。
Pimicotinib适应症持续拓展。在2024年的ASH年会上，和誉医药公布了Pimicotinib针对一线或多线治疗失败的慢性移植物抗宿主病患者的II期临床数据。数据显示，所有剂量水平的总体客观反应率（ORR）均为 57.7%。中位应答时间（TTR）为4周，分别有78.6%、35.7%和21.4%的参与者出现TEAEs、≥3级TEAEs和严重TEAEs，治疗后观察到显著的药效学变化，展现出良好的疗效和安全性。
ABSK011最新临床I期数据公布，药物临床试验进展加快
ABSK011是公司自主研发的高选择性小分子FGFR4抑制剂，于2024年4月获FDA授予治疗HCC的孤儿药认定。9月15日，和誉医药在2024年ESMO年会上公布ABSK011在I期临床试验中针对FGF19过表达的晚期肝细胞癌的安全性和有效性的最新临床数据，其中依帕戈替尼220mg BID组在经免疫检查点抑制剂（ICIs）和多靶点小分子酪氨酸激酶抑制剂(mTKIs)治疗的FGF19过表达肝细胞癌患者中展现出优异的有效性，其ORR达到44.8%，mDOR为7.4个月，mPFS达到5.5个月。
研发布局多款差异化早期品种，临床前药物开发有序推进
ABSK043目前在澳洲进行的 I期试验已接近尾声，并将在2024年ESMO年会上展示该药物治疗晚期实体瘤患者的最新1期研究结果；ABSK06是全球范围内首个进入临床试验的高选择性小分子FGFR2/3抑制剂，2024年7月获得NMPA关于开展实体瘤的I期联合临床试验的IND批准。
临床前药物方面，新一代可入脑、MTA联合的PRMT抑制剂ABSK131,在活性、选择性、入脑特性方面具备同类最佳潜力。和誉医药自研的一款高选择性及可入脑的新一代抑制剂ABK3376，可有效抑制第三代EGFR-TKI耐药后产生的C797S变异，其大中华区权利已授予艾力斯，目前已经完成IND准备工作。
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