在过去三年中，CRISPR Therapeutics (CRSP)取得了巨大进步。2021年，它仍是一家临床阶段的生物技术公司，但现在它拥有一种在多个国家获得批准的基因编辑疗法。然而，这一监管里程碑并没有伴随着强劲的股市表现。自2021年以来，CRISPR Therapeutics股票的表现明显落后于市场。
这家基因编辑专家怎么了？让我们来看看为什么仍然值得购买该公司的股票，尤其是在当前水平下。
CRISPR Therapeutics与Vertex Pharmaceuticals合作开发了一种名为Casgevy的基因编辑药物。这种疗法可治疗两种血液相关疾病：镰状细胞病(SCD)和输血依赖性β-地中海贫血(TDT)。Casgevy已在多个地区获得批准：美国、英国、欧盟、沙特阿拉伯和巴林。它也可能获得加拿大和瑞士的批准。英国于11月率先批准了Casgevy。
然而，Casgevy并没有帮助CRISPR Therapeutics创造多少销售额，至少目前如此。第二财季，这家生物技术公司报告的收入为517,000美元，全部归类为补助金收入。换句话说，自从近一年前获得批准以来，Casgevy对CRISPR的销售额没有任何贡献。
这并不奇怪。Casgevy所属的体外基因编辑疗法管理起来很复杂。医生必须收集患者的细胞，对其进行编辑以创建个性化治疗，然后将其重新插入患者体内。这些疗法需要授权治疗中心(ATC)的专用设备。CRISPR Therapeutics报告称，截至7月中旬，它已激活了35多个ATC并从20名患者身上收集了细胞。
进展缓慢，但一旦你看到Casgevy的全部潜力，就会发现一线希望。CRISPR和Vertex估计，美国和欧洲的潜在市场为35,000名患者，沙特阿拉伯和巴林还有23,000名患者。Casgevy在美国的售价为220万美元，对于基因编辑药物来说，这是一个相当平均的价格。
即使在美国，他们唯一的竞争对手是BluebirdBio，这是一家小型生物技术公司，没有Vertex那样的资金和影响力。此外，Bluebird的治疗药物Lyfgenia带有更高的血癌风险警告，费用为310万美元。在通过临床和监管环节前，Vertex和CRISPR的潜在竞争对手将有很多事情要做。考虑到所有这些因素，似乎有理由假设Casgevy至少可以占据相当可观的份额，也许是其潜在市场的20%，代表CRISPR Therapeutics价值数十亿美元的机会。
CRISPR Therapeutics最终将开始从Casgevy获得可观的收入。此外，CRISPR有五个临床试验项目，还有几款产品处于临床前阶段。
Casgevy是第一个使用CRISPR技术的基因编辑疗法，该技术以准确性而闻名，为创造者赢得了诺贝尔化学奖。这一切对投资者意味着什么？CRISPR Therapeutics在未来五年内有望取得稳步的临床和监管进展。此外，Casgevy的潜力也有望实现。该股票可能会为耐心的投资者带来超额回报。
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