基因编辑公司Intellia Therapeutics（NTLA）刚刚公布了一些新数据，表明该公司有能力继续在基因编辑领域保持领先地位。虽然要证实Intellia的新发现并从中获利还有很多工作要做，但它的同行们都没能跨过这座桥。以下是详细信息。
新的概念验证具有重大的财务影响
Intellia的主要目标是开发能够纠正先天性遗传问题的基因编辑疗法。主导项目NTLA-2001旨在通过敲除导致心力衰竭和呼吸急促的功能障碍蛋白的基因，治疗一种名为转甲状腺素淀粉样变性（ATTR）的罕见疾病。患者血液中的畸形蛋白越多，症状就越严重。
管理层预测，到2029年，ATTR药物的市场规模将达到每年110亿美元，这对于Intellia这样尚未实现盈利的生物技术股来说，意味着巨大的增长潜力。目前，NTLA-2001正在为三期临床试验做准备。
根据该公司6月25日公布的临床试验概念验证扩展结果，似乎可以对已经接受过基因编辑疗法治疗的患者安全地重新给药，使他们的病情得到比以前更彻底的缓解。这一发现为测试Intellia其他疗法的后续用药打开了大门，这反过来又减少了基因编辑疗法不能提供永久性缓解的潜在弊端。
到目前为止，Intellia的竞争对手还没有一家能提供同样的证据。
这只基因编辑股票风险较高
要了解这一新信息，就要考虑到Intellia还没有将任何药物商业化。截至第一财季，Intellia的现金、等价物和短期投资总额为9.53亿美元，追踪12个月（TTM）的运营支出为5.699亿美元，在需要筹集更多资金之前，Intellia还有不到两年的时间。在此之前，Intellia不太可能让自己的一个项目获准出售。此外，随着Intellia首席财务官（CFO）于6月26日离职，该公司的现金管理和筹资活动在短期内可能会受到影响。因此，如果你是资深的生物科技股的投资者，值得投资这家公司。但如果你觉得生物科技股风险太高，最好还是避而远之，即使是像Intellia这样处于科学前沿的经营者也可能有出错的风险。
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