说起处于前沿地带的基因编辑股票，Beam Therapeutics Inc.（NASDAQ:BEAM）非常希望成为这个领域的龙头之一。该公司研发管线的成熟度虽然相比竞争对手弱一些，但它的技术平台实力绝对够，而且还跟类似辉瑞制药Pfizer（NYSE:PFE）和礼来Eli Lilly and Co（NYSE:LLY）这样的行业领导者合作。
不过，这只基因编辑股票未来会成为你投资组合的增长驱动力还是巨额亏损的包袱？说实话，这两种可能性都存在。
Beam Therapeutics的风险不小
跟大多数还没有上市产品的生物科技股票一样，Beam的时间是借来的，因此要跟时间竞赛。该公司需要在没有把钱花光的前提下成功推进候选产品的临床试验，最好是能够在这一过程中拿出足够惊艳的数据，这样就不愁融资或者是“傍到大款”，最终实现产品的上市。不过，在这条漫长的道路上，该公司相比终点距离起点更近。对于早期投资者来说，潜在的收益率更高但风险也更大。
具体到研发管线，Beam有两个候选产品值得关注，它们分别是治疗急性髓系白血病（AML）的抗原受体T细胞（CAR-T）疗法BEAM-201以及治疗镰状细胞病（SCD）的基因编辑疗法BEAM-101。这两个项目都处于初期临床试验阶段，其中BEAM-201临床试验的中期数据有望在明年底之前公布。此外，该公司还计划明年上半年向监管机构提交相关文件，申请启动治疗或潜在治愈糖原累积病Ia型候选基因编辑疗法的临床试验。
问题在于，无论是镰状细胞病还是急性髓系白血病，市场体量都不大。此外，即使Beam的产品得以获批上市，市场竞争压力也将会很激烈。目前市场上已经有大量的AML药物，还有更多的在开发。至于SCD，CRISPR Therapeutics AG（NASDAQ:CRSP）和Bluebird bio Inc（NASDAQ:BLUE）的功能性治愈候选产品有望在今年12月获得美国食品药品监管局（FDA）的批准。
并不都是利空
今年10月，Beam裁员20%并下调了多个研发项目的优先级。该公司目前拥有10亿美元的现金、现金等价物以及短期投资，资金充足。此外，公司刚刚将Verve Therapeutics Inc（NASDAQ:VERV）合作协议的部分商业权出售给了礼来，其中预付款2.00亿美元，股权投资5000万美元，以及最高3.50亿美元的里程碑付款。去年，Beam与辉瑞达成多种罕见病的合作协议。
综上所述，Beam预计这些现金和收入将足以支撑公司运行到2026年下半年。按照前收入生物科技股票的标准来看，拥有大约3年的资金流算是资金充实的公司了。
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