BUZZ-Zevra Therapeutics 的罕见遗传病疗法获美国 FDA 批准，股价上涨

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9月20日 - ** Zevra Therapeutics 股价上涨1.5%至8.14美元

** 美国食品和药物管理局批准了 (link) Zevra 治疗 C 型 Neimann-Pick 病的药物，这是第一种治疗这种罕见致命遗传病的药物。

** 口服药物Miplyffa与米格鲁司他联合使用，已获准用于治疗2岁及以上患者与NPC相关的神经症状。

** ZVRA 计划在 8 到 12 周内在美国上市该药物

** H.C. Wainwright 分析师 Oren Livnat 预计，Miplyffa 在美国的最高销售额约为 2.5 亿美元。

** 美国食品和药物管理局此前拒绝批准该药，并延长了审查时间

** 包括本交易日的走势在内，该股今年累计上涨约 27