更新版 1-Zevra Therapeutics公司罕见遗传性疾病药物定价高达每月10.6万美元

Reuters09-23

((自动化翻译由路透提供，请见免责声明 )) (第3段增加了详细信息，第4段增加了分析师的价格估计，第5段增加了背景介绍)

路透9月23日 - Zevra Therapeutics公司在周一的电话会议上说，该公司用于治疗一种罕见致命遗传性疾病的药物Miplyffa的批发价为每月4万至10.6万美元，具体取决于用量。

美国卫生监管机构周五批准了 (link) 这种药物，使其成为首个获得批准的治疗 Neimann-Pick 病 C 型的药物(NPC ) - 这是一种影响神经系统和其他器官的罕见遗传病。

该公司表示，根据其扩大准入计划，平均月价格为每月 85,000 美元。

据 H.C. Wainwright 分析师估计，该药的平均净定价为每年 50 万至 60 万美元。

Miplyffa与米格鲁司他联用，可用于治疗成人和2岁及以上儿童鼻咽癌相关的神经症状。

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