更新版 1-美国食品和药物管理局批准泽弗拉公司治疗罕见遗传病的方案

((自动化翻译由路透提供，请见免责声明 )) (在第 2-5 段中增加了细节)

路透9月20日 - 美国食品和药物管理局周五表示，该机构批准了Zevra Therapeutics公司的 治疗罕见致命遗传性疾病的药物，使其成为首个获得批准的治疗该疾病的药物。

该 公司多年来一直在努力 将这种药物推向市场， 此前美国卫生监管机构拒绝批准这种药物，并 延长了对该疗法的审查 。

这种口服药物被命名为 Miplyffa，现已获准 用于治疗 Neimann-Pick 病 C 型--一种影响神经系统和其他器官的罕见遗传性疾病。

Miplyffa与米格鲁司他（Miglustat，品牌为Zavesca）联用，已被批准用于 治疗成人和2岁及以上儿童与NPC相关的神经症状。

该公司没有立即回应路透关于定价和供应情况的置评请求。