$ProQR Therapeutics N.V.(PRQR)$

7月13 揭晓针对II型亚瑟综合征的1期实验结果。

去年的黑蒙症1期实验成功，股价翻了3倍。今年的实验结果也值得期待。II型亚瑟综合征的特征是：先天性，双侧感觉神经性听力损失，低频轻度至中度，高频率严重至深度; 完整的前庭反应; 和视网膜色素变性（RP）。RP是进行性，双侧，对称的视网膜变性，从夜盲和收缩的视野（隧道视觉）开始，最终包括降低的中央视力; 家庭内部和家庭之间的视力丧失率和视力丧失程度不同。

实验主要终点 ：治疗和对侧眼的眼部不良事件（AE）的频率和严重程度[时间范围：48周]眼部AE的频率和严重程度；非眼部AE的频率和严重程度[时间范围：48周]非眼部AE的频率和严重程度

次要终点 ：DAC VF的变化[时间范围：48周]暗适应色度（DAC）视场的变化

静态视觉变化[时间范围：48周]静态视野中的变化

OCT区域的变化[时间框架：48周]通过光学相干断层扫描（OCT）改变椭球区（EZ）区域

BCVA的变化[时间范围：48周]更正最佳矫正视力（BCVA）

半动力学VF的变化[时间范围：48周]半动力学视野的变化

微观测量的变化[时间范围：48周]微观测量学的变化

ERG的变化[时间范围：48周]ERG的变化（（国际临床电生理学会[ISCEV]全场临床ERG标准）

NIRAF的变化[时限：48周]近红外自发荧光（NIRAF）的变化

血清中QR-421 a的AUC（0-∞）[时间范围：48周]血清中QR-421a的曲线下面积0小时至无穷大[AUC（0-∞）]

血清中QR-421 a的AUC（0-tlast）[时间范围：48周]曲线下面积0小时至最终样品，浓度大于血清中QR-421 a 的定量下限（LLOQ）[AUC（0-tlast）]

血清中QR-421 a的Cmax [时间范围：48周]血清中QR-421a的最大浓度（Cmax）

QR-421的Tmax [时间范围：48周]QR-421 a的最大浓度（Tmax）时间

QR-421的T1 / 2 [时间范围：48周]QR-421 a的终末消除半衰期（T1 / 2）

QR-421的血清清除率（CL）[时间范围：48周]QR-421的血清清除率（CL）a

QR-421的分布容积（Vd）[时间范围：48周]QR-421的分布容积（Vd）a

感觉达到试验终点不难， 但是很好的实验数据质量也不容易。

仅供观察学习之用，不构成任何投资建议。

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