免疫疾病超过100种,新机会大大滴~!

Claudisiran药药
2023-06-27

近期跟踪公司

2seventybio,Abbvie,AlnylamAmgen,ALX oncologyAstrazenecaAvidityBluebirdBMS,Biogen,Eisai,Eli Lilly,Genentech,Gilead,J&JLegend,Medtronic,Merck, Moderna,NovartisPfizer,PliantRegeneron,Roche,SanofiSarepta,Vertex

干货1:适应症多

现在全球已知的自身免疫疾病超过100种。

随便拉个表都有160种。

干货2:患者多

全球大约5~8%人口患有自免疾病,upper bound和肥胖人群差不多大。

干货3:能治的少

现在批准上市的自免药大约只能治30个以内的适应症(不算off-label)。

注意这里只包含了已上市的主要大品种

干货4:大空间待开发

虽然这些大品种覆盖的患者人数基本上占了大头但不是说新药就没有机会了。实际上,自免领域未被开发的需求应该大于现在我们看得到的市场规模。

首先,刚才我们说的超过100个疾病,这才治了30个,还有一大半等着被开发。

然后,从免疫疾病机制极为复杂,不像单基因突变导致的肿瘤或者其他遗传病,因果关系明确。同一个疾病的发病机制就包括了各种信号通路、炎症因子;不仅细胞要参与,抗体也要来搅局;有外源刺激,也有内在环境;有基因因素,生活习惯等等。总之一句话,反正现在基础科研也没有把免疫系统完全搞清楚过,甚至,还差得远。

不过越来越确定的是,通常一个疾病有好几种机制。所以多一种机制治疗,可能效果会更好(比如提升应答程度,降低复发率)。或者耐药之后还有其他机制的药可以做backup。所以对同一个疾病老药和新药可以共存。

我也是看了一些专门做差异化免疫疾病的公司才发现,原来还有好多好多的免疫疾病现在只能用利妥昔单抗off-label加激素/免疫抑制剂治疗,比如这些,但不止:

还有一些只能用免疫球蛋白IVIG治疗。看过血制品的朋友们都知道这东西又贵产能又有限。美国大概100亿美元市场,6~8%CAGR

不然就是血浆置换法,这玩意应该也挺贵的。

干货5:新机会

现在新药研发领域有两大新崛起的机制:

1)靶向补体通路,

2)靶向自身免疫抗体。

这些是补体通路出问题导致的疾病:

这些是和自生免疫抗体有关的疾病(数字代表美国患者人数):

上面两张图表达3个重要的观点:

1)这些患者人数加一块真的不少

2)他们之间有不少重叠

3)上面两个机制还involved in许多上图没有写的疾病,比如类风湿性关节炎这种超大适应症

结论:新药多,机会多

所以,现在海外很多大小药企都在开发新的免疫疾病(包括肾病、神经炎症,以及新冠肺带来的一些后遗症),或者新的靶点。而且,今年开始会有越来越多的临床中后期进展。建议提前布局。

免责声明:上述内容仅代表发帖人个人观点,不构成本平台的任何投资建议。

精彩评论

我们需要你的真知灼见来填补这片空白
发表看法