这家公司

$Logicbio Therapeutics Inc.(LOGC)$ 我们是一家专注于开发药物以持久治疗的基因组编辑公司

使用GeneRide对患有严重医疗需求的患者的罕见疾病，

我们的专有技术平台。我们的GeneRide技术旨在实现

将矫正基因精确整合到患者的基因组中

提供稳定

治疗效果。因为GeneRide的设计使其具有耐用性

治疗效果，我们最初针对儿科罕见的肝脏疾病

在患者生命早期提供治疗至关重要的患者

在不可逆转的疾病病理发生之前。我们已经证明了这一点

我们的治疗平台的概念在动物模型中为许多疾病

并专注于我们的主要产品候选人LB-001的开发

治疗甲基丙二酸血症，或MMA，一种危及生命的疾病

在出生时出现。

GeneRide是我们的基因组编辑技术，它利用同源性

重组，或HR，一种维持的天然DNA修复过程

基因组的保真度。我们相信通过使用HR，GeneRide将允许我们

将称为转基因的治疗基因插入特定的靶基因组中

不使用外源核酸酶的位置，外源核酸酶是工程改造的酶

脱氧核糖核酸。GeneRide定向转基因整合旨在利用内源性

这些目标位置的启动子可以驱动高水平的组织特异性

基因表达，没有与之相关的有害问题

使用外源性启动子。我们利用某些开发了GeneRide

斯坦福大学和德克萨斯大学授权的核心技术。

基于我们的GeneRide技术，我们正在开发我们的主要产品候选者，

LB-001，用于治疗MMA。我们期望提交IND并启动第1/2阶段

LB-001临床试验于2019年底结束。我们认为实现临床

遗传性肝病（如MMA）的概念证明将证实我们的

平台技术，包括其对其他器官的潜在应用

疾病。除了MMA，我们还展示了我们的概念证明

血友病B平台，α-1-抗胰蛋白酶缺乏症，或A1ATD，和

Crigler-Najjar综合征动物疾病模型。我们期待选择未来

来自这些遗传疾病或其他通过靶向解决的候选产品

肝脏最初，后来针对中枢神经系统，或中枢神经系统，

和肌肉。