推进基因疗法治疗罕见病 AVROBIO融资6000万美元

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AVROBIO公司近日宣布完成了6000万美元的B轮融资，用于推进AVROBIO慢病毒平台的多种基因疗法，包括正在法布里病（Fabry diseases）1期临床试验中的AVR-RD-01，以及另外三种基因疗法治疗其他溶酶体贮存症，包括戈谢病（Gaucher disease），胱氨酸病（cystinosis）和庞贝氏病（Pompe disease）。

AVROBIO是第一家进入临床的溶酶体贮积症基因疗法公司。溶酶体贮积症是一类罕见的遗传疾病，患者缺乏提供重要代谢功能的酶或蛋白质的基因。该公司将其专有的慢病毒基因疗法平台应用于溶酶体贮积症，以及其他使用全身递送基因疗法有治疗益处的广泛疾病。慢病毒载体技术将基因稳定添加到患者的自身细胞中，为患者永久的进行基因组整合，提供持久的和潜在终生治愈的疗效。AVROBIO设计了先进的第三代4质粒慢病毒载体平台，这种高效、经过验证的基因转移系统可将基因稳定添加到病人自己的CD34+干细胞中。AVROBIO的平台包括专利技术，独特的制造工艺，基因疗法的专有技术和工具。

▲AVROBIO的技术原理（图片来源：AVROBIO官方网站）

AVR-RD-01是一种慢病毒基因疗法，正作为单剂量疗法对法布里病患者进行研究。法布里病患者的CD34+干细胞经提取和分离，用携带正常GLA基因的慢病毒载体转导细胞形成AVR-RD-01。 然后将AVR-RD-01输注到患者体内，从而恢复正常的GLA基因表达，使患者自身产生α-半乳糖苷酶A（α‑galactosidase A）。

在推进公司的基因疗法流程方面，AVROBIO基于正在进行的1期临床试验的六个月积极临床结果，计划在今年开展2期临床试验。1期临床试验中第一例法布里病患者，接受单剂量AVR-RD-01治疗后，溶酶体酶α-半乳糖苷酶A的血浆活性正常。此外，该公司计划在2019年中期开始临床开发其他两种基因疗法，用于胱氨酸病和戈谢病。

▲AVROBIO的研发管线（图片来源：AVROBIO官方网站）

“基因疗法在生物技术领域取得了突破，AVROBIO凭借其针对溶酶体贮积症基因疗法有重大治疗和市场机遇的慢病毒平台，奠定了有力的地位，” Atlas Venture合伙人兼AVROBIO董事会主席Bruce Booth博士说：“AVROBIO在其基因疗法平台方面取得了令人瞩目的进展，其中包括第一例接受该公司基因疗法候选药物的法布里病患者，出现了非常引人注目的初步临床反应。我们对AVROBIO高素质的管理团队，以及法布里病基因疗法和其他一系列溶酶体贮积症严格的科学和临床计划充满信心。”

▲AVROBIO公司总裁兼首席执行官Geoff MacKay先生（图片来源：AVROBIO官方网站）

AVROBIO公司总裁兼首席执行官Geoff MacKay先生表示：“我们非常高兴能得到这些杰出投资者的支持，使我们将AVROBIO打造成慢病毒基因治疗领域的领导者。我们很高兴能够继续快速推进法布里病的AVR-RD-01临床项目，同时也将我们管道中的另外两种基因疗法转移到临床试验中。我们处于将基因疗法作为潜在的溶酶体贮积症单剂量疗法的领先位置，我们的目标是通过使用我们的慢病毒平台，为患者带来更广泛的影响，并改变一系列其他疾病的治疗标准。”

我们期待这款新型基因疗法可以得到快速发展，早日治疗由基因缺陷引起的多种疾病。