问题不在于你是对还是错，而在于你对的时候赚了多少钱，错的时候损失了多少钱。---索罗斯
向读者们介绍一家治疗听力损伤的基因疗法公司$Akouos, Inc.(AKUS)$ ，
小小声明：我的调研主要放在了临床前数据分析上。概要性文字摘录自公司官网及《医麦客》的相关文章内容。
一公司简介：
Akouos, Inc.，一家精密基因药物公司，开发基因疗法恢复，改善和保存个人的生理性听力。该公司的精确基因医学平台结合了专有的腺相关病毒载体库和一种新的递送方法。该公司的主要候选产品是AK-OTOF，主要用于修复由于otoferlin (OTOF)基因突变而导致的感觉神经性听力损失。
正常的otoferlin功能使耳感觉细胞(毛细胞)在受到声音刺激时释放神经递质，从而激活听觉神经元。没有功能性的otoferlin蛋白，耳朵接收到的听觉信号就不能传递到大脑。
AK-OTOF使用一种腺相关病毒(AAV)载体将健康的OTOF基因传递到耳蜗毛细胞，旨在通过促进耳蜗受损细胞中正常功能的otoferlin蛋白的表达，治疗因OTOF基因突变而导致的感觉神经性耳聋患者，这些患者通常从出生起就患有严重的双侧耳聋
感觉神经性听力损失是由内耳的感觉细胞或神经纤维功能障碍或损伤引起，常见于新生儿耳聋病例中，且影响了近1/4的65岁以上人群，是最常见的听力损失形式，也是最常见的感觉障碍之一。OTOF基因突变是导致遗传性听力丧失的主要原因，全世界约有20万人受到影响
二 对Ak-Otof临床前数据的分析
我认真研读了公司的2份演示文稿：
1 The Development of NHP Models for Cochlear Gene Therapy
2 Durable Recovery of Auditory Function Following Intracochlear Delivery of AK-OTOF (AAVAnc80-hOTOF Vector) in a Translationally Relevant Mouse Model of Otoferlin Gene (OTOF)-mediated Hearing Loss
公司的结论是可信的：
1 将编码人耳铁蛋白的双AAVAnc80载体在耳蜗内递送，可在非人类灵长类动物的内毛细胞中获得全长蛋白表达，并在Otof敲除小鼠中获得足以持续恢复听觉功能的持久蛋白表达。
2 多项分析表明，双AK-OTOF载体的体外转导结果是全长的耳铁蛋白表达，没有检测到截断蛋白。
3 这些发现支持了AK-OTOF治疗双等位基因OTOF突变患者听力损失的临床发展计划。
三 其它治疗听力损伤的基因疗法
耳科疾病是当今医学界面临的最大挑战之一，因缺少根本性的治疗途径，FDA至今没有批准任何治疗方法。
目前科学家们研究的相关恢复和保持听力的基因疗法的主要方向为以AAV为载体插入缺失基因以及通过CRISPR-Cas9编辑基因的方式进行治疗，大都在临床前和临床初期开发阶段。
诺华
诺华的耳聋基因治疗药物CGF166通过一种含有编码人Atonal转录因子（Hath1）的cDNA的重组腺病毒5（Ad5）载体，
将Aton1基因输送到内耳来治疗双耳重度到极重度耳聋。该疗法的研究表明，耳毛细胞的生长受Atonal控制，该基因可作为一种“主开关”，通常在出生后关闭，而CGF166能将开关拨到“开”位置，从而刺激正常听力所需的毛细胞生长。CGF166已进入临床阶段（1/2期）。
Decibel Therapeutics（$Decibel Therapeutics, Inc.(DBTX)$
Decibel公司正在研究针对内耳中毛细胞的治疗策略，以解决先天性听力丧失或与年龄有关的平衡障碍。其领先的候选产品DB-OTO目前处于临床前药物发现阶段，与Ak-Otof同样针对otof基因突变而导致的听力损失。
今年2月，Decibel完成了766.2万股的IPO，发行价格18美元，募资金额1.248亿美元。目前价格8美元/每股，市值2.15亿美元。
更多研究进展包括：
据最近报道，基因编辑大咖刘如谦的团队采用单碱基基因编辑技术以及双AAV载体递送技术，恢复了因Tmc1基因突变的耳聋小鼠听力。
四 初步结论
鉴于听力丧失作为基因治疗的潜在适应症，Ak-Otof是极具潜力的药物候选。因而Akouos值得放进你的观察表，对一家尚处临床前阶段的生物科技公司来说，4.48亿美元的市值(13.01/每股）预示了她拥有动人远景。
五 建仓策略
Akouos自去年上市以来，股价既呈逐级向下的态势，主因是疫情导致了IND申请的延期，根据最近公告，这一里程碑应该在明年上半年实现。
提醒读者们，拼凑此篇文字不表明我有马上建仓的想法，事实上，我乐于看见它的股价继续下跌。当此动量消失殆尽时，我才会考虑是否付诸行动。
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