Biohaven 的脊髓性肌肉萎缩症药物未能达到研究目标

第 1 段增加了岩石学者股份，第 9 段增加了分析师评论

Mariam Sunny

路透社11月25日 - Biohaven BHVN.N周一称，其治疗一种罕见神经肌肉疾病的实验性疗法在一项后期试验中未能显著改善运动功能，这使得正在开发类似药物的竞争对手Scholar Rock的股价上涨了31%。

Biohaven的治疗药物taldefgrobep alfa正在脊髓性肌萎缩症患者中进行试验(SMA)，这是全球婴儿死亡的主要遗传原因。脊髓性肌萎缩症是导致全球婴儿死亡的主要遗传病因，它使儿童无力行走、说话、吞咽甚至呼吸。

这种药物旨在阻断肌节蛋白和激活蛋白的作用，防止肌肉萎缩和脂肪堆积。

上个月，Scholar Rock公司的SRRK.O药物明显改善了某些类型SMA患者的运动功能 (link)，比如站立和爬行。

目前获批的SMA治疗药物包括百健公司BIIB.O的Spinraza、诺华公司NOVN.S的基因疗法Zolgensma以及罗氏公司ROG.S和PTC Therapeutics公司PTCT.O的口服药物Evrysdi。不过，这些药物都不是针对肌肉发育的。

Biohaven对269名年龄在4至21岁之间、患有任何SMA类型的参与者进行了测试，无论其行走能力如何。结果显示，接受该药物治疗的患者与接受安慰剂和标准护理的患者在运动功能方面没有明显的统计学差异。

不过，据该公司称，与服用安慰剂和接受标准治疗的患者相比，该药物有助于减少患者体内的总脂肪量，并在瘦肌肉量和骨密度方面有较大的增长。

一些分析师表示，投资者对这项试验的预期不高，但他们指出了它作为肥胖症治疗药物的潜力。

"H.C. Wainwright分析师道格拉斯-曹（Douglas Tsao）说："从(，研究)，也许更重要的商业发现是看到了taldefgrobep治疗肥胖症潜力的积极信号。

Biohaven公司计划在2024年第四季度开始一项中期研究，测试该药物治疗肥胖症的潜力。

该公司股价在下午的交易中上涨了3%，扭转了早盘的跌势。

(为便利非英文母语者，路透将其报导自动化翻译为数种其他语言。由于自动化翻译可能有误，或未能包含所需语境，路透不保证自动化翻译文本的准确性，仅是为了便利读者而提供自动化翻译。对于因为使用自动化翻译功能而造成的任何损害或损失，路透不承担任何责任。)