研究发现礼来药片可将遗传性胆固醇降低近 86

Reuters11-19

((自动化翻译由路透提供,请见免责声明 )) Julie Steenhuysen

路透芝加哥11月18日 - 周一在一次医学会议上公布的数据显示,礼来 公司开发的一种实验性药丸的最高剂量在一项中期试验中显著降低了一种遗传性高胆固醇。

研究人员在芝加哥举行的美国心脏协会会议上报告说,这种名为muvalaplin的药物通过传统的血液测试使脂蛋白(a) 或 Lp(a) 的水平降低了70%,而通过该公司开发的一种更特殊的测试方法则降低了近86%。

礼来公司的药物是目前正在测试的几种注射疗法中唯一的口服治疗药物,用于治疗高脂蛋白(a),这是一种影响全球五分之一人的心脏病风险因素。

低密度脂蛋白(LDL)是所谓的坏胆固醇,可以通过饮食和他汀类药物治疗,但 Lp(a) 与之不同,目前还没有获得批准的治疗方法,甚至很少有人知道自己患有这种疾病。

Lp(a) 升高会大大增加心脏病发作、中风、主动脉瓣狭窄和外周动脉疾病(动脉中脂肪斑块的堆积)的风险。非洲和南亚血统的人风险最高。

这项试验比较了每天服用10、60和240毫克三种剂量的muvalaplin和安慰剂,233名成人的Lp(a) 含量较高。研究人员使用传统的血液测试和一种测量血液中完整 Lp(a) 颗粒水平的新方法来检测 Lp(a) 的水平。

与安慰剂相比,Muvalaplin 在 10 毫克、60 毫克和 240 毫克剂量下分别降低了 Lp(a) 的 47.6%、81.7% 和 85.8%。通过传统检测方法测定,血脂 a 分别降低了 40.4%、70.0% 和 68.9%。

muvalaplin组和安慰剂组的不良反应相似。

礼来公司负责糖尿病和代谢研究的副总裁露丝-吉梅诺(Ruth Gimeno)说,公司正在权衡下一步如何推进后期试验。

"她在接受采访时说:"我们必须与监管机构进行讨论,但我们非常兴奋。

她指出,虽然这种药物降低了心血管风险因素,但要证明降低脂蛋白(a) 确实能减少心脏病发作和其他不良心血管事件,还需要进行大规模试验。

在同一次会议上,总部位于伦敦的Silence Therapeutics公司 报告了一项180名患者的zerlasiran二期试验的60周结果,该药的作用原理是利用一种称为短干扰RNA或siRNA的技术抑制导致高水平脂蛋白(a) 的LPA基因的活性。

每16周或24周注射一次300毫克或450毫克的zerlasiran,可在36至60周的随访期间将脂蛋白(a),降低80%至85%,且无重大安全问题。

"公司首席医疗官 Curtis Rambaran 博士在接受采访时说:"我们看到了显著的降脂效果,就像我们在第一阶段看到的那样。他说,Silence 将在明年年中开始的后期试验中测试 300 毫克的剂量。

两项研究的结果发表在《美国医学会杂志》上。

其他正在进行临床试验的注射用Lp(a) 治疗方法包括礼来公司的lepodisiran、安进公司 的olpasiran和诺华公司 的pelacarsen。

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