在第 6 和第 7 段添加分析师评论，在第 5 和第 8 段添加类似药物，更新股价
Christy Santhosh
路透10月7日 - 学岩生物技术公司SRRK.O周一表示，该公司的试验性药物在一项治疗脊髓性肌肉萎缩症的后期试验中达到了主要目标，使其股价在早盘交易中飙升了300%以上。
与安慰剂相比，这种名为 apitegromab 的治疗药物在改善罕见疾病患者的运动功能（如站立和爬行）方面具有统计学意义。
根据美国政府的数据，SMA 是导致婴儿死亡的主要遗传原因，大约每 1 万人中就有 1 人患病。这种疾病会阻碍人体产生神经肌肉发育所需的蛋白质，使儿童无力行走、说话和吞咽。
阿匹特格罗单抗通过阻断抑制肌肉生长的蛋白质--肌节蛋白的作用来改善肌肉力量和发育。
目前，美国食品和药物管理局批准了三种治疗SMA的药物：分别是百健公司BIIB.O的Spinraza、诺华公司NOVN.S的基因疗法Zolgensma以及罗氏公司ROG.S和PTC Therapeutics公司PTCT.O的口服药物Evrysdi。这些目标都不是肌肉开发。
华尔街分析师表示，尽管试验中的高剂量药物疗效低于预期，但他们预计apitegromab将获得FDA批准。
Truist 公司的分析师 Srikripa Devarakonda 说，这种药物击中了 "靶心"，他现在预测这种药物在 SMA 患者中的销售峰值将从之前的 7.5 亿美元增至 12 亿美元。
Biohaven BHVN.N公司的一种竞争对手药物也专注于肌肉潴留，目前正处于该疾病的后期开发阶段。
Scholar Rock公司预计将在2025年第一季度申请美国食品药品管理局的批准。
分析师说，最新结果可能是一个好兆头，可以对服用GLP-1减肥药（如礼来LLY.N的Zepbound）的肥胖患者进行单独试验，测试该药保持瘦肌肉质量的能力。
Scholar Rock公司预计将在2025年第二季度报告肥胖症研究数据。
该公司股价为30.38美元。截至上周五收盘时的 7.42 美元，该股今年已贬值 60.5%。
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