((自动化翻译由路透提供，请见免责声明 )) Michael Erman
路透纽约7月24日 - 生产个性化血癌治疗药物的大型制药公司正努力在未来几年内将生产周转时间缩短一半之多，因为它们试图在患者病程中更早地提供治疗药物。
这些疗法被称为 CAR-T 疗法，用于治疗标准疗法无效的重症患者。这种疗法需要移除患者的T细胞--免疫系统的一个关键组成部分--然后对其进行重新设计，以便在重新注入T细胞后识别和攻击恶性细胞。
吉利德科学公司（Gilead Sciences） 、诺华公司（Novartis） 、强生公司（Johnson & Johnson） 和百时美施贵宝公司（Bristol Myers Squibb） 已从它们的疗法中获利数十亿美元，这些疗法可使侵袭性晚期癌症患者的生命延长数月或数年。
三位医生、这两家公司和分析师表示，将目前从移除细胞到将细胞重新输入病人体内所需的时间缩短几天或几周，就可以让那些在治疗过程中病入膏肓的病人接受这种治疗。
一次性治疗的价格从 40 万美元到近 60 万美元不等，分析师估计它们目前的利润率约为 50%，因此扩大患者群体并非微不足道。
奥本海默公司（Oppenheimer & Co）分析师哈塔杰-辛格（Hartaj Singh）说，大约只有五分之一符合条件的患者接受 CAR-T 治疗。
"辛格说："使用患者自身细胞的制造工艺很复杂，但由于报告的一些反应时间长且持久，医生们会采用这种疗法。"这是目前最大的枪支"。
诺华公司在2017年推出首款CAR-T疗法时，治疗时间长达37天，而现在吉利德公司的治疗时间缩短至14天。自动化程度的提高和监管调整可以帮助公司进一步缩短治疗时间。
辛格说，医生们向他建议，一周的周转时间可以将这些疗法推广到5个符合条件的患者中的2到3个。
他补充说，在同一种癌症或人群的治疗方法获批并直接竞争时，生产时间的缩短可能会成为一种竞争优势，并能让公司在抗体或抗体药物共轭物等更快上市的治疗方法中占得先机。
为了生产治疗药物，患者的 T 细胞会被分离、冷冻并运往生产商。收到细胞后，对其进行纯化、修饰和扩增，使其数量足以治疗患者。然后经过质量控制流程，再重新冷冻并运回输注。
吉利德公司正在测试新技术，希望通过使用更健康、更强效的年轻细胞，将生产流程缩短两天。
该公司还希望将目前半自动化的某些生产环节完全自动化，并获得监管部门的批准，以缩短质量控制时间。
诺华的目标是通过其快速生产平台 T-Charge，在美国实现 10 天或更短时间内生产出下一代治疗产品。其治疗药物 Kymriah 目前需要 3 到 4 周，目标是 22 天。
诺华说，T-Charge系统将缩短生产时间，因为它允许工程细胞在患者体内繁殖，减少了输注前延长细胞扩增时间的需要。
每天都很重要
休斯顿 MD 安德森癌症中心的 Chijioke Nze 博士说，理想的制造时间是一周。
Nze说，体质较弱的患者在等待治疗药物生产的过程中可能会出现肝肾功能障碍，或者变得过于虚弱，无法顺利接受治疗。他已经开出了吉利德公司的Yescarta和Tecartus以及百时美施贵宝公司的Breyanzi。
"他说："需要CAR-T细胞疗法的患者一般都患有侵袭性更强的疾病。
分析师和制药商表示，在医生首先开出其他多种治疗无效的处方之前，尽早使用CAR-T药物也将扩大患者的使用范围。例如，J&J公司的Carvykti已于4月获批 (link)，用于治疗那些只接受了一种其他治疗方法而无法从多发性骨髓瘤治疗中获益的患者。
有些 CAR-T 批准要求患者在接受其他三到四种治疗失败后再使用该疗法。
他们说，增加提供这种疗法的医院和医疗中心的数量 (link)，也将使更多患者能够接受这种疗法。
自2017年以来，全球已有超过4.2万人接受了CAR-T治疗。美国已批准六种CAR-T疗法用于治疗血癌，包括淋巴瘤和某些形式的白血病。
领导百时美施贵宝细胞疗法业务的 Lynelle Hoch 说，公司目前的重点是提高生产能力。不过，该公司表示，其生产治疗药物的时间正呈下降趋势，这将得益于它与 Cellares 公司的合作，后者是一家拥有全自动细胞治疗生产平台的开发和生产机构。
J&J 在一份声明中说，去年它的 CAR-T 生产能力翻了一番，并力争在 2024 年再翻一番。该公司表示正在努力进一步缩短治疗时间。
吉利德公司 Kite 细胞治疗部门的高管辛迪-佩雷蒂（Cindy Perettie）在接受采访时说，已经尝试过两种治疗方法的淋巴瘤患者一般只有几个月的生存期，因此需要尽快接受治疗。
"对这些病人来说，每一天都很重要"。
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