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路透7月24日 - 辉瑞公司 的A型血友病基因疗法在一项后期研究中大大减少了这种罕见疾病患者每年的出血次数，其效果优于目前的标准疗法。
这一数据使辉瑞公司距离获得美国监管部门批准第二种治疗血友病的基因疗法又近了一步。
辉瑞公司已于4月获得美国食品和药物管理局的批准，将Beqvez作为治疗血友病B（一种不太常见的血友病类型）的一次性基因疗法 (link) 。
如果获得批准，辉瑞公司的A型血友病基因疗法将与BioMarin Pharmaceutical公司的一次性治疗药物Roctavian展开竞争，后者已于去年在美国 (link) ，售价为290万美元。
目前，A 型血友病患者的标准治疗方法是常规更换凝血因子 VIII。
辉瑞公司表示，其 A 型血友病基因疗法不仅在降低患者年出血率方面达到了与因子 VIII 替代疗法相比无劣效性的主要目标，而且还显示出优于目前标准疗法的效果。
该公司说，75名患者的数据还显示，84%接受辉瑞基因疗法的患者在输注后15个月的因子VIII水平高于5%。
该公司还表示，将在即将召开的医学会议上公布更多数据。辉瑞公司正在与Sangamo Therapeutics 公司共同开发A型血友病基因疗法，辉瑞公司已从Sangamo Therapeutics公司获得了该疗法的许可。
血友病患者体内有一种调节凝血因子蛋白质生产的基因缺陷，会导致自发性出血以及受伤或手术后的严重出血。
根据辉瑞公司引用的数据，全球每 10 万名男婴中就有 25 人患有 A 型血友病，其中大多数人患有中度到重度血友病，基因疗法就是针对这种疾病进行测试的。
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