晚期试验发现辉瑞公司的 A 型血友病基因疗法优于现有疗法

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路透7月24日 - 辉瑞公司 周三表示，在一项后期研究中，其治疗甲型血友病的基因疗法大大减少了这种罕见疾病患者每年的出血次数，而且效果优于目前的标准疗法。

这一有力的数据使辉瑞公司离获得美国监管部门批准第二种治疗血友病的基因疗法又近了一步。

辉瑞公司的 Beqvez 作为治疗 B 型血友病的一次性基因疗法已于 4 月获得美国食品和药物管理局的批准 (link)，在美国的售价为 350 万美元。

辉瑞公司说，其治疗甲型血友病的基因疗法不仅达到了与因子VIII替代疗法相比在降低患者年出血率方面无劣势的主要目标，而且还显示出优于目前的标准疗法。

目前，患者必须常规更换凝血蛋白，即因子 VIII(FVIII)。

血友病患者体内调节凝血因子蛋白质生成的基因存在缺陷，导致自发性出血以及受伤或手术后严重出血。这种疾病主要影响男性。