神州细胞、晟斯生物、赛诺菲、诺和诺德，血友病创新药竞速

医药经济报07-09

近来，血友病赛道各路人马动作频频。国内，有Biotech公司神州细胞，凭重组Ⅷ因子大单品顺利扭亏为盈；互联网大厂腾讯入股血友病研发企业晟斯生物；国外，有罕见病“老玩家”苏比制药（Sobi）携手赛诺菲，成功将新血友病疗法推向欧盟市场；大药企新贵诺和诺德，宣布血友病双特异性抗体药物Ⅲ期试验积极结果……作为罕见病一大病种的血友病，有何魔力吸引各式企业积极布局？280亿美元潜力蓝海罕见出血性疾病领域的药物...

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Group公司发布报告称，2023年，全球七大血友病A治疗市场的药物销售额达到102.89亿美元。预计2024-2034年，这一数字将以复合年增长率（CAGR）9.69%的速度增长，届时销售额将达到284.47亿美元。Centerwatch数据库显示，FDA目前已经批准了13款用于治疗血友病A及其症状的药物。八仙过海各显神通近年来，基因疗法、非凝血因子类替代治疗、新型Ⅷ/Ⅸ凝血因子等多类新秀飞速成长，欲在这超280亿美元的蓝海分羹。当前，罗氏的靶向凝血因子Ⅸa与凝血因子Ⅹ的双特异性抗体Hemlibra（艾美赛珠单坑）实力强劲。Hemlibra打破了频繁给药的桎梏，属于皮下制剂，且药物半衰期长，给药灵活。自2017年美国FDA批准上市以来，销售额年复合增速超过300%，2023年销售额约45.75亿美元，今年第一季度销售额为11.47亿美元。双特异性抗体新秀亮眼如今，Hemlibra的疗效受到新秀挑战。6月23日，诺和诺德公布了在研血友病双特异性抗体Mim8的Ⅲ期FRONTIER2试验结果（N=254）。Mim8也是一种双特异性抗体，旨在连接因子Ⅸa和Ⅹ，以取代血友病A患者缺失的凝血因子Ⅷ。结果显示，在既往没有接受过预防性治疗的患者中，86%每周接受一次Mim8治疗的受试者和95%每月接受一次Mim8治疗的受试者实现了零出血。在既往接受过预防性治疗的患者中，这一数据分别为66%和65%。而在Hemlibra的HAVEN-3试验中，治疗出血量为零的患者为54%。注射部位的反应率也是Hemlibra可能不具优势的一个领域。今年5月，Jefferies公司分析师表示，对市场挑战者来说，反应率必须低于10%才能与Hemlibra产生明显的差异。采用Mim8进行治疗的4个患者队列的反应率分别为5.0%、8.2%、9.5%和12.2%。面对新秀的锋芒，罗氏制药首席执行官Teresa Graham则展现出对Hemlibra的自信。她表示，对于转向预防性治疗的患者来说，Hemlibra仍将是首选治疗方法。这种信心建立在真实世界数据基础上——80%的患者没有出血，60%的患者每两周或每四周使用一次药物。与此同时，罗氏正加固对Hemlibra的护城河，引入了一种新的给药试剂盒，进一步提升Hemlibra的给药便利性。基因疗法天价藩篱难出血友病A的另外一种引人关注的治疗方法是基因疗法，但其高昂的成本一直是待解难题。2023年6月，FDA批准了BioMarin公司的基因疗法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox），作为成年血友病A患者的治疗药物。但Roctavian令人咋舌的290万美元的价格标签，远高于预测的195万美元，让专家大呼意外。2022年获批上市到今年4月底，Roctavian只治疗了4名血友病A患者，销售额累计约430万美元。BioMarin公司指出，医疗报销和市场准入方面的挑战阻碍了Roctavian的可及性，若市场利用率迟迟不见提升，公司可能考虑剥离该资产。在今年已二度分拆业务的2seventy bio公司也面临类似商业化难题。6月26日，这家脱胎于蓝鸟生物的细胞基因疗法公司已将旗下A型血友病项目及体内基因编辑技术megaTAL出售给诺和诺德。目前，诺和诺德已手握9款血友病药物，欲打造除GLP-1减肥药外的新增长引擎。在国内，腾讯看中的晟斯生物目前有4款自主研发的血友病长效药物已进入临床和产业化阶段。其注射用长效重组凝血Ⅷ因子-FC融合蛋白（FRSW107）的上市申请已于2023年6月获CDE受理，用于12岁以上青少年与成年人先天性Ⅷ因子缺乏的血友病A患者的出血控制，有望在今年上市。神州细胞的核心产品重组Ⅷ因子安佳因凭借一定的价格优势，国内市场占有率不断提升，其也在积极扩展海外市场，预计2025年后在海外上市。市场争妍斗艳可期未来5-10年，多款血友病A新型治疗药物将亮相市场。包括赛诺菲半衰期延长的因子Ⅷ产品Altuviiio，数款非因子药物（赛诺菲的Fitusiran、辉瑞的Marstacimab、诺和诺德的Concizumab和Mim8）以及基因疗法（辉瑞/Sangamo公司的giroctocogene fitelparvovec）。根据市场调研机构DelveInsight公司提供的数据，目前有35家以上药企参与血友病A药物的研发，在研药物数量超过45种。涉及的主要靶点有凝血因子Ⅷ，凝血因子Ⅸ、凝血因子Ⅹ、凝血因子Ⅶ，组织因子途径抑制剂，血管性血友病因子（VWF），维生素K依赖性蛋白C，以及抗凝血酶Ⅲ。编辑：张洁莹来源：《医药经济报》总4608期（53期）肾性贫血20亿重磅品种市场要变天？石药抢得首仿，正大天晴、科伦、齐鲁等步步紧逼“挂证”专项整治、医保信用管理，多地强化执业药师监管PD-1获批，石药为何依然切入“红海”？资产整合之后，新诺威如何杀出重围？诺华前高管履新辉瑞要职！肿瘤商业化竞争，两大巨头如何争锋？www.yyjjb.com.cn洞悉行业趋势长按关注医药经济报《医药经济报》学术公众号聚焦肿瘤学术前沿长按关注免疫时间《医药经济报》终端公众号记录药品终端产经大事件长按关注21世纪药店","kind":null,"is_publish_news":true,"is_publish_highlight":false,"is_publish_live":null,"is_publish_wemedia":null,"editions":null,"column":"","sentiment":"0","news_tag":"","news_rank":0,"symbols":[],"gpt_button":1},"commentList":[],"isCommentEnd":true,"newsSizeData":{"likeSize":0,"commentSize":0,"repostSize":0,"favoriteSize":0,"likeStatus":false,"favoriteStatus":false},"APP":{"userAgent":"Mozilla/5.0 AppleWebKit/537.36 (KHTML, like Gecko; compatible; ClaudeBot/1.0; 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