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路透6月21日 - Sarepta Therapeutics 股价周五在盘前交易中大涨约36%，原因是该公司为杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy(DMD)）患者提供的基因疗法获得了扩大使用范围的批准，从而在美国打开了更大的市场。
本周四，美国食品和药物管理局批准 (link) 传统疗法 Elevidys 用于四岁及以上能行走的患者，并加速批准用于不能行走的患者。
威廉-布莱尔公司的蒂姆-卢戈（Tim Lugo）估计，随着批准范围的扩大，Elevidys 的潜在销售额将在 2025 年达到 30 亿美元，在 2027 年达到 50 亿美元的峰值。
"Lugo在一份说明中写道："许多年龄在4岁以下的患者尚未确诊，但他们的年龄将符合标签要求，这将为目前和未来所有符合治疗条件的患者打开DMD市场。
根据 LSEG 的数据，Elevidys 2023 年的销售额为 2.004 亿美元，预计今年将增至 9.9191 亿美元。
据总部设在美国的国家罕见疾病组织称，DMD 是一种遗传性进行性肌肉萎缩疾病，全球每 3500 名男婴中估计就有一人患有这种疾病。
考虑到高需求和可接受的安全性，分析师认为生产和供应问题是唯一的限制因素。
BMO Capital 的分析师 Kostas Biliouris 认为，Elevidys 的可解决人群目前约有 13,000 名患者，占美国患者的近 90%。
Biliouris 预计，Elevidys 将成为 DMD 基因疗法的 "主导"，在 2027 年之前不会出现短期竞争。
RegenxBio 正在早中期阶段测试一种竞争对手的基因疗法，而辉瑞公司的 疗法最近在一项晚期研究中失败 (link)。
据研究公司ResearchandMarkets称，到2034年，全球DMD治疗市场（包括基因疗法和其他药物）预计将增长到114.7亿美元。
同时，Sarepta 公司将于美国东部时间上午 08:30 与投资者举行电话会议，讨论扩大批准范围的事宜。Elevidys 目前是世界上最昂贵的治疗药物之一，上市价格为 320 万美元。
周五，Sarepta 公司的市盈率为 12.52，而 RegenxBio 公司的市盈率为 1.49。
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