辉瑞公司报告杜兴氏症基因治疗研究中的患者死亡病例

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路透5月7日 - 辉瑞公司周二告诉路透，在一项测试辉瑞 基因疗法治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy(DMD)）的中期试验中，一名小男孩因心脏骤停而死亡。

"该公司发言人在一份电子邮件回复中告诉路透："据报告，在第二阶段DAYLIGHT研究中，一名参与者发生了致命的严重不良事件，即心脏骤停。

该试验测试了2岁至4岁以下患有DMD的男孩，DMD是一种遗传性肌肉萎缩症，大多数患者缺乏能保持肌肉完整的蛋白质dystrophin。据估计，全球每 3500 名男婴中就有一名患有这种疾病。

"该患者于 2023 年初接受了研究性基因疗法 fordadistrogene movaparvovec，"非营利性倡导组织发布了一份社区信函中的声明，该声明归功于该制药公司的 DMD 基因疗法团队。

该公司表示，它正在与独立外部数据监测委员会一起审查数据，以了解潜在的原因。