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路透社4月4日 - Amylyx Pharmaceuticals 将从美国和加拿大撤出其肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS) 药物，这是该公司在市场上的唯一产品，因为该疗法在一项关键的后期试验中失败了。
这家制药商周四还宣布裁员 70%。到 2023 年底，该公司将拥有 384 名全职员工。
为何重要
在患者团体的游说下，这款名为 Relyvrio 的 ALS 药物于 2022 年获得批准，患者团体指出，治疗这种可能致命的疾病的选择有限。
肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）会导致进行性瘫痪和死亡，在美国和欧洲约有 6 万人受到这种疾病的影响。
背景：
美国食品和药物管理局的顾问们罕见地转而支持这种药物。他们在以缺乏 "有说服力 "的数据为由否决该药物几个月后又支持了它。
批准的依据是对 137 名患者进行的中期试验数据，这些数据显示该疗法可减缓疾病进展并延长预期寿命。
然而，一项规模更大的后期研究未能 (link) 证实所报告的减缓疾病进展的益处，接受 Relyvrio 治疗的患者与接受安慰剂治疗的患者没有明显差异。
数字：
该药在美国的上市价格为每年15.8万美元，2023年的销售额约为3.81亿美元。
作为重组的一部分，Amylyx 预计将产生约 1900 万美元的费用，预计将在第三季度末完成。
3月8日，该公司披露考虑撤回治疗方案后，股价收盘下跌约83%，市值缩水超过10亿美元。
下一步计划
公司将推进其主要实验药物 AMX0035 在遗传性疾病沃尔夫拉姆综合征和神经系统疾病进行性核上性麻痹方面的试验。公司还将重点研究AMX0114在ALS中的应用。
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