Verve Therapeutics 暂停高胆固醇早期基因疗法研究的注册工作

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路透社4月2日 - Verve Therapeutics 周二表示，在一名患者出现严重的药物相关不良事件后，该公司暂停了一项测试其治疗高胆固醇的实验性基因编辑疗法的早期研究的注册工作。

该公司正在一种导致高胆固醇水平的遗传病患者中测试这种疗法，高胆固醇水平会增加患心脏病的风险。这种疗法可以永久性地关闭一种叫做 PCSK9 的蛋白质，帮助降低血液中的胆固醇水平。

该试验共招募了 13 名患者，其中 6 人接受了 0.45 毫克的 VERVE-101 治疗。

第六位接受 VERVE-101 治疗的患者在用药后的头四天内，体内一种致病肝酶的水平有所上升，血小板水平也异常降低。

市值 10.7 亿美元的 Verve 公司表示正在调查这些异常现象，并将根据调查结果与监管机构合作进一步开发该疗法。

这家基因药物公司表示，现在将优先开发另一种基因编辑疗法 VERVE-102，该疗法正在开发中，用于治疗相同的病症。

该公司计划在今年第二季度启动一项早期试验，对 VERVE-102 进行测试。