更新版 1-欧洲将撤回 PTC Therapeutics 的罕见肌肉疾病药物

((自动化翻译由路透提供，请见免责声明 )) (第3段增加了细节，背景贯穿始终)

路透1月25日 - PTC Therapeutics 周四称，欧洲卫生监管机构的顾问小组对其治疗一种遗传性进行性肌肉萎缩症的药物发表了否定意见，导致其股价在盘后交易中下跌近12%。

这种名为 Translarna 的药物旨在治疗杜兴氏肌肉萎缩症(DMD)，这是一种导致肌肉退化的遗传性疾病，几乎总是影响年轻男孩。该药于2014年在欧盟获得有条件批准 (link)，用于治疗5岁及以上能行走的儿童。

该公司表示，人用医药产品委员会（Committee for Medicinal Products for Human Use$(CHMP)$）发表的否定意见将导致该疗法在欧洲的撤消。

有条件的药品上市许可允许在尚未获得全面临床数据的情况下，销售用于治疗治疗方案很少或没有治疗方案的危及生命疾病的药品。

据美国国家罕见疾病组织称，估计全球每 3500 名男婴中就有一名患有 DMD。