Dicerna(DRNA)宣布belcesiran与AATLD试验的中期结果

凤凰网港股2021-07-21

凤凰网港股|Dicerna(DRNA)宣布了belcesiran的1期双盲、安慰剂对照、随机试验中四个已完成的主动治疗剂量组的中期结果，belcesiran是一种正在开发的用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症相关肝病（AATLD）的研究性GalXC RNAi疗法。AATLD是一种罕见的遗传性疾病，可导致肝脏纤维化、肝硬化和肝细胞癌。这项中期分析的数据显示，服用单剂量的贝赛朗后，血清中的α-1抗胰蛋白酶呈剂量依赖性下降。

在这项分析中，belcesiran被认为具有可接受的安全性，而且普遍具有良好的耐受性。1期试验中belcesiran的最终剂量组的主要治疗评估期正在进行。

Dicerna公司执行副总裁兼首席医疗官Shreeram Aradhye博士说："我们对belcesiran首次临床试验的中期结果感到鼓舞，它达到了我们的目标，显示出可接受的安全性和耐受性，以及在治疗期间AAT水平的剂量依赖性降低。鉴于AATLD的严重性和渐进性，非常需要一种能够直接影响突变AAT蛋白在肝脏中聚集的疗法。除了证明belcesiran具有良好的耐受性之外，这项研究的结果还表明belcesiran有可能有意义地减少异常AAT蛋白的产生--这是开发AATLD患者药物干预的一个关键目标。"

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