10月8日,Scholar Rock Holding Corp(SRRK)的股价在当天的交易中飙升近362%,引发市场广泛关注。公司核心产品apitegromab在治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)方面获得了重大进展,这成为推动股价大涨的主要驱动力。
据悉,apitegromab是一种长效单克隆抗体,旨在治疗SMA等神经肌肉疾病。在最新的第三阶段SAPPHIRE临床试验中,apitegromab在改善SMA患者运动功能方面取得了显著成效。试验结果显示,接受apitegromab治疗的患者,在第52周时汉默史密斯功能运动量表扩展版(HFMSE)评分平均提高了3分以上,而安慰剂组仅有12.5%的患者达到了这一改善水平。
这一积极的临床试验数据为apitegromab的正式上市奠定了坚实基础。Scholar Rock计划于2025年第一季度向美国FDA和欧洲EMA提交监管申请。如果最终获批,apitegromab将为SMA患者带来新的治疗选择,同时也将为公司注入强劲的业绩增长动力。
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