Pharming Group N.V.于1988年11月11日根据荷兰法律成立了一家私人有限责任公司,公司名称为GENFARM B.V.GENFARM B.V.。该公司是一家全球性公司,公司正在开发新的蛋白质替代药物,以满足商业化治疗急需的稀有蛋白质药物。他们产品组合的旗舰是他们的重组人C1酯酶抑制剂(rhC1INH)特许经营权。C1INH是一种天然存在的蛋白质,它通过下调补体级联来控制受影响组织的肿胀。他们的主导产品RUCONEST是第一个也是唯一一个无血浆rhc1in蛋白替代疗法。它被批准用于治疗急性遗传性血管水肿或HAE发作。该公司通过自己的销售和营销组织在美国、欧盟和英国将鲁科内斯特商业化,并通过其分销网络在世界其他地区实现商业化。该公司也在开发rhC1INH,用于后续适应症,包括先兆子痫、急性肾损伤,他们也在研究rhC1INH在COVID-19中的临床疗效。此外,该公司正在研究他们的口服精密药物leniolisib(一种磷酸肌醇3激酶δ或PI3Kδ抑制剂),用于治疗活化的PI3K-delta综合征,或APDS,在美国和欧洲的注册支持阶段2/3研究。此外,该公司还利用其转基因制造技术开发下一代蛋白质替代疗法,尤其是对尚处于临床前阶段的庞贝病。